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Verwendung von inhalativen Kortikosteroiden zur Vorbeugung eines erneuten Auftretens des akuten Brustsyndroms bei Kindern zwischen 1 und 4 Jahren mit Sichelzellenanämie: eine Machbarkeitsstudie

16. Februar 2017 aktualisiert von: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akute und chronische pulmonale Komplikationen mit begleitender Entzündungsreaktion sind eine der Hauptursachen für Morbidität und Mortalität bei Kindern mit Sichelzellanämie (SCD). Das akute Brustsyndrom (ACS), allgemein definiert als eine Zunahme der Atemanstrengung, Fieber und neue Strahlendichte auf Röntgenaufnahmen des Brustkorbs, ist eine der Haupttodesursachen bei Kindern und Erwachsenen mit SCD. Es gibt eine hohe ACS-Rate bei Kindern zwischen 1 und 4 Jahren, die mit einer Asthmadiagnose verbunden ist, und Kinder mit ACS-Ereignissen vor dem 4. Lebensjahr werden mit einer Rate von 50 % entweder wegen ACS oder wegen Schmerzen innerhalb eines Jahres ins Krankenhaus eingeliefert der Zulassung. Für Kinder mit SCD, die ACS entwickeln, schlagen die Forscher vor, dass die Anwendung von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) die Lungenentzündung nach einer ACS-Episode abschwächt und zukünftige vasookklusive Schmerzen und ACS-Episoden verringert. Durch eine einarmige prospektive Machbarkeitsstudie und in Vorbereitung auf eine randomisierte Studie mit begrenzter Institution planen die Forscher, die folgende primäre Hypothese für eine definitive Phase-III-Studie zu testen: Bei Kindern mit SCD, die wegen einer ACS-Episode zwischen dem 1 Im Alter von 4 Jahren führt eine niedrig dosierte BIS über 6 Monate zu einer 50%igen Reduktion der wiederkehrenden Inzidenzrate von ACS oder Schmerzen, die einen Krankenhausaufenthalt erfordern. Durch diese Studie werden die Prüfärzte die Akzeptanz und Einhaltung von BIS in der Studienpopulation bestimmen. Die Ermittler werden Atemwegssymptome in Fällen im Vergleich zu Kontrollen über 6 Monate verfolgen. Schließlich werden die Forscher die Auswirkungen von BIS auf biologische Korrelate (sVCAM-1) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 4 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1) bestätigte Diagnose einer Sichelzellenanämie (SCD)
  • 2) Alter zwischen 1 und 4 Jahren (muss den 1. aber noch nicht den 4. Geburtstag erreicht haben)
  • 3) eine frühere Diagnose von ACS, definiert als akute Atemwegserkrankung mit einer neuen Röntgendichte auf CXR, und eine der folgenden: Fieber (Temperatur > 38,5 ° C), Abnahme der Sauerstoffsättigung um mehr als 3 % vom Ausgangswert oder Anstieg der Atemfrequenz über Grundlinie

Ausschlusskriterien:

  • 1) Patienten, die bereits inhalative Kortikosteroide einnehmen
  • 2) diejenigen, die Bluttransfusionen wegen erhöhter TCD oder Schlaganfälle erhalten
  • 3) präsentiert sich über 2 Wochen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus nach der ersten ACS-Episode.

Die Teilnehmer können Hydroxyharnstoff einnehmen und an dieser Studie teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Budesonid Suspension zur Inhalation
Bestimmung der Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD für 6 Monate für Kinder mit SCD, die zwischen 1 und 4 Jahren ein ACS entwickeln (n = 10).
Arzneimittel: Budesonid Suspension zur Inhalation
Bestimmung der Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD für 6 Monate für Kinder mit SCD, die zwischen 1 und 4 Jahren ein ACS entwickeln (n = 10).
Andere Namen:
  • Inhalative Kortikosteroide

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension
Zeitfenster: 6 Monate
Spezifisches Ziel 1: Bestimmung der Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD für 6 Monate für Kinder mit SCD, die zwischen 1 und 4 Jahren ein ACS entwickeln (n = 10). Wir werden den Anteil der teilnahmeberechtigten Familien ermitteln, die zur Teilnahme bereit waren, und der Familien, die sich angemeldet und entschieden haben, während der sechs Monate des Versuchs zu bleiben. Wir werden auch die Einhaltung der BIS anhand der Morisky-Skala bewerten; dies wird unser primäres Ergebnis sein. Wenn die Teilnahmerate für die Studie weniger als 60 % beträgt, die Abbruchrate mehr als 20 % beträgt oder unsere Adhärenzrate gemessen an der Morisky-Skala schlecht ist, müssen alternative Strategien für die Rekrutierung, Bindung und Adhärenz in Betracht gezogen werden.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Einfluss von BIS auf biologische Korrelate von Entzündungen.
Zeitfenster: 12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)
Spezifisches Ziel 2: Erforschung der Auswirkungen von BIS auf biologische Entzündungskorrelate. Zu diesem Zweck wird bei Routineuntersuchungen in der Klinik zu Beginn, nach 12 Wochen (zwischen 8 und 16 Wochen) und nach 24 Wochen (zwischen 20 und 28 Wochen) eine Blutprobe entnommen. Der Forschungsbesuch wird mit den üblichen Pflegebesuchen und der Aderlass koordiniert. Das lösliche vaskuläre Zelladhäsionsmolekül-1 (sVCAM-1), ein Marker für chronische Vaskulopathie, wird das primäre Maß für Gefäßverletzungen sein. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen zusätzliche Entzündungsmarker (sP-Selectin, sE-Selectin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-γ, Leukotriene).
12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität für Erziehungsberechtigte von Kindern mit Sichelzellenanämie und ACS
Zeitfenster: 0 Wochen, 12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)
Bei jedem Klinikbesuch erfassen wir auch patientenzentrierte Ergebnisse und bewerten die Belastung der Pflegekräfte. Die Daten werden mithilfe des Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ) erhoben, der für Eltern von Kindern mit Asthma validiert wurde.
0 Wochen, 12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)
Respiratorische Symptome
Zeitfenster: 6 Monate, monatlich
Mithilfe der TRACK-Umfrage, die für Erziehungsberechtigte von Kindern unter 5 Jahren validiert ist, werden wir die Familien monatlich anrufen, um im Laufe der Studie Daten zu respiratorischen Symptomen zu sammeln.
6 Monate, monatlich

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vanderbilt University

Mitarbeiter

Emory University
Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

13. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

11. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DDCF2014086

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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