Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití inhalačních kortikosteroidů k ​​prevenci recidivy akutního hrudního syndromu u dětí mezi 1. a 4. rokem se srpkovitou anémií: zkouška proveditelnosti

16. února 2017 aktualizováno: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akutní a chronické plicní komplikace se současnou zánětlivou odpovědí jsou hlavní příčinou morbidity a mortality u dětí se srpkovitou anémií (SCD). Akutní hrudní syndrom (ACS), široce definovaný jako zvýšení respiračního úsilí, horečka a nová radiodenzita na rentgenovém snímku hrudníku, je hlavní příčinou úmrtí u dětí a dospělých s SCD. U dětí ve věku 1 až 4 let je vysoká míra AKS, která je spojena s diagnózou astmatu, a děti s příhodami AKS před 4 lety mají 50% míru hospitalizace pro AKS nebo bolest během 1 roku o přijetí. U dětí s SCD, u kterých se rozvine AKS, výzkumníci navrhují, aby použití inhalační suspenze budesonidu (BIS) zmírnilo plicní zánět po epizodě AKS a snížilo budoucí vazookluzivní bolest a epizody AKS. Prostřednictvím jednoramenné prospektivní studie proveditelnosti a v rámci přípravy na randomizovanou studii v omezeném zařízení plánují vyšetřovatelé otestovat následující primární hypotézu pro definitivní studii fáze III: U dětí s SCD přijatých do nemocnice pro epizodu AKS mezi 1. Ve věku 4 let povede nízká dávka BIS po dobu 6 měsíců k 50% snížení míry opakovaného výskytu AKS nebo bolesti vyžadující hospitalizaci. Prostřednictvím této studie vyšetřovatelé určí přijatelnost a dodržování BIS ve studované populaci. Vyšetřovatelé budou sledovat respirační symptomy v případech oproti kontrolám po dobu 6 měsíců. Nakonec výzkumníci prozkoumají dopad BIS na biologické koreláty (sVCAM-1).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 4 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1) potvrzená diagnóza srpkovité anémie (SCD)
  • 2) věk mezi 1 a 4 lety (musí dosáhnout 1., ale ještě ne 4. narozenin)
  • 3) předchozí diagnóza AKS, definovaná jako akutní respirační onemocnění s novou radiodenzitou na CXR, a jedním z následujících: horečka (teplota > 38,50 C), snížení saturace kyslíkem o více než 3 % oproti výchozí hodnotě nebo zvýšení dechové frekvence nad základní linií

Kritéria vyloučení:

  • 1) pacienti, kteří již užívají inhalační kortikosteroidy
  • 2) ti, kteří dostávají krevní transfuze kvůli zvýšené TCD nebo mrtvici
  • 3) se objevuje více než 2 týdny po propuštění z nemocnice po počáteční epizodě AKS.

Účastníci mohou užívat hydroxymočovinu a účastnit se této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Budesonid inhalační suspenze
Stanovit přijatelnost inhalační suspenze budesonidu (BIS) 0,5 QD po dobu 6 měsíců u dětí s SCD, u kterých se vyvinul AKS mezi 1. a 4. rokem věku (n=10).
Lék: Budesonid inhalační suspenze
Stanovit přijatelnost inhalační suspenze budesonidu (BIS) 0,5 QD po dobu 6 měsíců u dětí s SCD, u kterých se vyvinul AKS mezi 1. a 4. rokem věku (n=10).
Ostatní jména:
  • inhalační kortikosteroidy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přijatelnost inhalační suspenze budesonidu
Časové okno: 6 měsíců
Specifický cíl 1: Stanovit přijatelnost inhalační suspenze budesonidu (BIS) 0,5 QD po dobu 6 měsíců pro děti s SCD, u kterých se vyvinul AKS mezi 1. a 4. rokem věku (n=10). Určíme podíly způsobilých rodin, které byly ochotny se zúčastnit, a rodin, které se zapsaly a rozhodly se zůstat po dobu šesti měsíců soudního procesu. Dodržování BIS budeme také posuzovat pomocí Moriského škály; to bude náš primární výsledek. Pokud je míra účasti ve studii nižší než 60 %, míra předčasného ukončení je vyšší než 20 % nebo pokud je naše míra adherence nízká, měřeno Moriského škálou, je třeba zvážit alternativní strategie pro nábor, udržení a dodržování.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv BIS na biologické koreláty zánětu.
Časové okno: 12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)
Specifický cíl 2: Prozkoumat dopad BIS na biologické koreláty zánětu. Za tímto účelem bude provedeno měření krevního vzorku na začátku, ve 12. týdnu (mezi 8-16 týdny) a ve 24. týdnu (mezi 20-28 týdny), jako při běžných návštěvách kliniky. Výzkumná návštěva bude koordinována s návštěvami standardní péče a flebotomií. Rozpustná vaskulární buněčná adhezní molekula-1 (sVCAM-1), marker chronické vaskulopatie, bude primárním měřítkem vaskulárního poškození. Sekundární výsledná měření budou zahrnovat další zánětlivé markery (sP-selektin, sE-selektin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotrieny).
12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života pro opatrovníky dětí se srpkovitou anémií a AKS
Časové okno: 0 týdnů, 12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)
Při každé návštěvě kliniky také shromáždíme výsledky zaměřené na pacienta a posoudíme zátěž pečovatele. Údaje budou shromažďovány pomocí dotazníku kvality života pediatrického pečovatele o astma (PACQLQ), validovaného pro rodiče dětí s astmatem.
0 týdnů, 12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)
Respirační příznaky
Časové okno: 6 měsíců, měsíčně
Pomocí průzkumu TRACK, ověřeného pro opatrovníky dětí mladších 5 let, budeme měsíčně volat rodinám, abychom v průběhu studie shromáždili údaje o respiračních příznacích.
6 měsíců, měsíčně

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vanderbilt University

Spolupracovníci

Emory University
Children's National Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

13. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2014

První zveřejněno (ODHAD)

11. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DDCF2014086

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Budesonid inhalační suspenze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit