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Utilisation de corticostéroïdes inhalés pour prévenir la récidive du syndrome thoracique aigu chez les enfants de 1 à 4 ans atteints de drépanocytose : un essai de faisabilité

16 février 2017 mis à jour par: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Les complications pulmonaires aiguës et chroniques avec réponse inflammatoire concomitante sont une cause majeure de morbidité et de mortalité chez les enfants atteints de drépanocytose (SCD). Le syndrome thoracique aigu (SCA), défini au sens large comme une augmentation de l'effort respiratoire, de la fièvre et une nouvelle radiodensité sur la radiographie pulmonaire, est une cause majeure de décès chez les enfants et les adultes atteints de drépanocytose. Il existe un taux élevé de SCA chez les enfants âgés de 1 à 4 ans qui est associé à un diagnostic d'asthme, et les enfants présentant des événements de SCA avant l'âge de 4 ans ont un taux de 50 % d'hospitalisation pour SCA ou douleur dans l'année. d'admission. Pour les enfants atteints de SCD qui développent un SCA, les chercheurs proposent que l'utilisation de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) atténuera l'inflammation pulmonaire après un épisode de SCA et diminuera les futurs épisodes de douleur vaso-occlusive et de SCA. Dans le cadre d'un essai de faisabilité prospectif à un seul bras et en préparation d'un essai randomisé en établissement limité, les chercheurs prévoient de tester l'hypothèse principale suivante pour un essai définitif de phase III : chez les enfants atteints de drépanocytose admis à l'hôpital pour un épisode de SCA entre le 1er et le 4 ans, une faible dose de BIS pendant 6 mois entraînera une réduction de 50 % du taux d'incidence récurrente de SCA ou de douleur nécessitant une hospitalisation. Grâce à cet essai, les chercheurs détermineront l'acceptabilité et l'adhésion au BIS dans la population étudiée. Les enquêteurs suivront les symptômes respiratoires chez les cas par rapport aux témoins pendant 6 mois. Enfin, les chercheurs exploreront l'impact du BIS sur les corrélats biologiques (sVCAM-1).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 4 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 1) diagnostic confirmé de drépanocytose (SCD)
  • 2) âge entre 1 et 4 ans (doit avoir atteint le 1er mais pas encore le 4ème anniversaire)
  • 3) un diagnostic antérieur de SCA, défini comme une maladie respiratoire aiguë avec une nouvelle radiodensité sur CXR, et l'un des éléments suivants : fièvre (température > 38,50 C), diminution de la saturation en oxygène de plus de 3 % par rapport au départ, ou augmentation de la fréquence respiratoire au-dessus de la ligne de base

Critère d'exclusion:

  • 1) patients prenant déjà des corticostéroïdes inhalés
  • 2) ceux qui reçoivent des transfusions sanguines pour TCD élevé ou accidents vasculaires cérébraux
  • 3) se présente plus de 2 semaines après la sortie de l'hôpital après l'épisode initial de SCA.

Les participants peuvent être sous hydroxyurée et participer à cet essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Suspension pour inhalation de budésonide
Déterminer l'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) 0,5 QD pendant 6 mois chez les enfants atteints de drépanocytose qui développent un SCA entre 1 et 4 ans (n = 10).
Médicament: Suspension pour inhalation de budésonide
Déterminer l'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) 0,5 QD pendant 6 mois chez les enfants atteints de drépanocytose qui développent un SCA entre 1 et 4 ans (n = 10).
Autres noms:
  • corticostéroïdes inhalés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide
Délai: 6 mois
Objectif spécifique 1 : Déterminer l'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) 0,5 QD pendant 6 mois pour les enfants atteints de drépanocytose qui développent un SCA entre 1 et 4 ans (n=10). Nous déterminerons les proportions de familles éligibles qui étaient disposées à participer et les familles qui se sont inscrites et ont choisi de rester tout au long des six mois de l'essai. Nous évaluerons également l'adhésion au BIS à l'aide de l'échelle de Morisky ; ce sera notre principal résultat. Si le taux de participation à l'essai est inférieur à 60 %, le taux d'abandon est supérieur à 20 %, ou si notre taux d'adhésion est faible tel que mesuré par l'échelle de Morisky, des stratégies alternatives de recrutement, de rétention et d'adhésion doivent être envisagées.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'impact du BIS sur les corrélats biologiques de l'inflammation.
Délai: 12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)
Objectif spécifique 2 : Explorer l'impact du BIS sur les corrélats biologiques de l'inflammation. À cette fin, une mesure d'échantillon de sang sera prise au départ, à 12 semaines (entre 8 et 16 semaines) et à 24 semaines (entre 20 et 28 semaines), conformément aux visites de routine à la clinique. La visite de recherche sera coordonnée avec les visites de soins standard et la phlébotomie. La molécule d'adhésion cellulaire vasculaire soluble-1 (sVCAM-1), un marqueur de la vasculopathie chronique, sera la principale mesure des lésions vasculaires. Les critères de jugement secondaires incluront des marqueurs inflammatoires supplémentaires (sP-sélectine, sE-sélectine, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leucotriènes).
12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie des tuteurs d'enfants atteints de drépanocytose et de SCA
Délai: 0 semaines, 12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)
À chaque visite à la clinique, nous recueillerons également des résultats centrés sur le patient, en évaluant le fardeau des soignants. Les données seront recueillies à l'aide du Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), validé pour les parents d'enfants asthmatiques.
0 semaines, 12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)
Symptômes respiratoires
Délai: 6 mois, mensuel
À l'aide de l'enquête TRACK, validée pour les tuteurs d'enfants de moins de 5 ans, nous appellerons les familles mensuellement pour recueillir des données sur les symptômes respiratoires au cours de l'étude.
6 mois, mensuel

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vanderbilt University

Collaborateurs

Emory University
Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

1 décembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

13 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2014

Première publication (ESTIMATION)

11 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

17 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DDCF2014086

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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