Bruk av inhalert kortikosteroid for å forhindre tilbakefall av akutt brystsyndrom hos barn mellom 1 og 4 år med sigdcellesykdom: en gjennomførbarhetsforsøk

Akutte og kroniske lungekomplikasjoner med samtidig inflammatorisk respons er en ledende årsak til sykelighet og dødelighet hos barn med sigdcellesykdom (SCD). Akutt thoraxsyndrom (ACS), definert bredt som en økning i respirasjonsanstrengelse, feber og ny radiodensitet på røntgen av thorax, er en viktig dødsårsak hos barn og voksne med SCD. Det er en høy forekomst av ACS hos barn mellom 1 og 4 år som er assosiert med en astmadiagnose, og barn med ACS-hendelser før 4 års alder har en frekvens på 50 % på sykehus for enten ACS eller smerte innen 1 år av opptak. For barn med SCD som utvikler ACS, foreslår etterforskerne at bruk av budesonid inhalasjonssuspensjon (BIS) vil dempe lungebetennelse etter en ACS-episode og redusere fremtidige vaso-okklusive smerter og ACS-episoder. Gjennom en enarms prospektiv mulighetsstudie og som forberedelse til en randomisert studie med begrenset institusjon, planlegger etterforskerne å teste følgende primære hypotese for en endelig fase III-studie: Hos barn med SCD innlagt på sykehus for en ACS-episode mellom 1 og 4 års alder, lav dose BIS i 6 måneder vil resultere i en 50 % reduksjon i tilbakevendende forekomst av ACS eller smerter som krever sykehusinnleggelse. Gjennom denne utprøvingen vil etterforskerne bestemme akseptabiliteten av og overholdelse av BIS i studiepopulasjonen. Etterforskerne vil spore luftveissymptomer i tilfeller versus kontroller over 6 måneder. Til slutt vil etterforskerne utforske virkningen av BIS på biologiske korrelater (sVCAM-1).