Использование ингаляционных кортикостероидов для предотвращения рецидива острого грудного синдрома у детей от 1 до 4 лет с серповидноклеточной анемией: технико-экономическое обоснование

Острые и хронические легочные осложнения с сопутствующей воспалительной реакцией являются ведущей причиной заболеваемости и смертности у детей с серповидно-клеточной анемией (СКБ). Острый грудной синдром (ОКС), определяемый в широком смысле как увеличение дыхательного усилия, лихорадка и новая радиоплотность на рентгенограмме грудной клетки, является основной причиной смерти детей и взрослых с ВСС. Существует высокий уровень ОКС у детей в возрасте от 1 до 4 лет, который связан с диагнозом астма, а дети с эпизодами ОКС в возрасте до 4 лет в 50% случаев госпитализируются либо по поводу ОКС, либо по поводу боли в течение 1 года. приема. Для детей с ВСС, у которых развивается ОКС, исследователи предполагают, что использование ингаляционной суспензии будесонида (BIS) ослабит воспаление легких после эпизода ОКС и уменьшит будущие вазоокклюзионные боли и эпизоды ОКС. С помощью проспективного исследования осуществимости с одной группой и в рамках подготовки к рандомизированному исследованию с ограниченным числом учреждений исследователи планируют проверить следующую первичную гипотезу для окончательного исследования фазы III: у детей с ВСС, госпитализированных по поводу эпизода ОКС между 1 и В возрасте 4 лет, низкие дозы BIS в течение 6 месяцев приведут к 50% снижению частоты повторных случаев ОКС или болей, требующих госпитализации. С помощью этого испытания исследователи определят приемлемость и приверженность BIS в исследуемой популяции. Исследователи будут отслеживать респираторные симптомы у больных по сравнению с контрольной группой в течение 6 месяцев. Наконец, исследователи изучат влияние BIS на биологические корреляты (sVCAM-1).