Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gebruik van inhalatiecorticosteroïden om herhaling van acuut borstsyndroom te voorkomen bij kinderen tussen 1 en 4 jaar met sikkelcelziekte: een haalbaarheidsonderzoek

16 februari 2017 bijgewerkt door: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Acute en chronische longcomplicaties met gelijktijdige ontstekingsreactie zijn een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij kinderen met sikkelcelanemie (SCD). Acuut chest syndroom (ACS), breed gedefinieerd als een toename van de ademhalingsinspanning, koorts en nieuwe radiodichtheid op röntgenfoto's van de borst, is een belangrijke doodsoorzaak bij kinderen en volwassenen met SCZ. Er is een hoog percentage ACS bij kinderen tussen 1 en 4 jaar dat geassocieerd is met een astma-diagnose, en kinderen met ACS-gebeurtenissen vóór de leeftijd van 4 jaar hebben een percentage van 50% om binnen 1 jaar in het ziekenhuis te worden opgenomen voor ACS of pijn van toelating. Voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen, stellen de onderzoekers voor dat het gebruik van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) longontsteking na een ACS-episode zal verminderen en toekomstige vaso-occlusieve pijn en ACS-episodes zal verminderen. Door middel van een eenarmige prospectieve haalbaarheidsstudie en ter voorbereiding van een gerandomiseerde studie met beperkte instellingen, zijn de onderzoekers van plan om de volgende primaire hypothese te testen voor een definitieve fase III-studie: Bij een leeftijd van 4 jaar zal een lage dosis BIS gedurende 6 maanden resulteren in een vermindering van 50% van de incidentie van ACS of pijn die ziekenhuisopname vereist. Door middel van dit onderzoek zullen de onderzoekers de aanvaardbaarheid en naleving van BIS in de onderzoekspopulatie bepalen. De onderzoekers zullen ademhalingssymptomen volgen in gevallen versus controles gedurende 6 maanden. Ten slotte zullen de onderzoekers de impact van BIS op biologische correlaten (sVCAM-1) onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 4 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1) bevestigde diagnose van sikkelcelziekte (SCD)
  • 2) leeftijd tussen 1 en 4 jaar (moet de 1e maar nog geen 4e verjaardag hebben bereikt)
  • 3) een eerdere diagnose van ACS, gedefinieerd als acute luchtwegaandoening met een nieuwe radiodichtheid op CXR, en een van de volgende: koorts (temperatuur > 38,5°C), afname van de zuurstofverzadiging met meer dan 3% ten opzichte van de uitgangswaarde, of toename van de ademhalingsfrequentie boven de basislijn

Uitsluitingscriteria:

  • 1) patiënten die al inhalatiecorticosteroïden gebruiken
  • 2) degenen die bloedtransfusies krijgen voor verhoogde TCD of beroertes
  • 3) presenteert zich meer dan 2 weken na ontslag uit het ziekenhuis na een eerste ACS-episode.

Deelnemers kunnen hydroxyurea gebruiken en deelnemen aan deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Budesonide-inhalatiesuspensie
Om de aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) 0,5 QD gedurende 6 maanden te bepalen voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen tussen 1 en 4 jaar oud (n=10).
Geneesmiddel: Budesonide-inhalatiesuspensie
Om de aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) 0,5 QD gedurende 6 maanden te bepalen voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen tussen 1 en 4 jaar oud (n=10).
Andere namen:
  • inhalatiecorticosteroïden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie
Tijdsspanne: 6 maanden
Specifiek doel 1: Vaststellen van de aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) 0,5 QD gedurende 6 maanden voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen tussen 1 en 4 jaar oud (n=10). We zullen de verhoudingen bepalen van in aanmerking komende gezinnen die bereid waren om deel te nemen en gezinnen die zich inschreven en ervoor kozen om gedurende de zes maanden van de proef te blijven. We zullen ook de naleving van BIS beoordelen met behulp van de Morisky-schaal; dit zal ons primaire resultaat zijn. Als het deelnamepercentage voor het onderzoek minder dan 60% is, het uitvalpercentage groter is dan 20%, of als ons therapietrouwpercentage laag is zoals gemeten door de Morisky-schaal, dan moeten alternatieve strategieën voor werving, behoud en therapietrouw worden overwogen.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De impact van BIS op biologische correlaten van ontsteking.
Tijdsspanne: 12 weken (of tussen 8-16 weken) en na 24 weken (of tussen 20-28 weken)
Specifiek doel 2: De impact van BIS op biologische correlaten van ontsteking onderzoeken. Voor dit doel zal er een bloedmonster worden genomen bij baseline, na 12 weken (tussen 8-16 weken) en na 24 weken (tussen 20-28 weken), volgens routinematige kliniekbezoeken. Het onderzoeksbezoek wordt afgestemd met de reguliere zorgbezoeken en aderlaten. Oplosbare vasculaire celadhesiemolecule-1 (sVCAM-1), een marker van chronische vasculopathie, zal de primaire maatstaf zijn voor vasculair letsel. Secundaire uitkomstmaten omvatten aanvullende ontstekingsmarkers (sP-selectine, sE-selectine, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotriënen).
12 weken (of tussen 8-16 weken) en na 24 weken (of tussen 20-28 weken)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven voor verzorgers van kinderen met sikkelcelziekte en ACS
Tijdsspanne: 0 weken, 12 weken (of tussen 8-16 weken) en op 24 weken (of tussen 20-28 weken)
Bij elk bezoek aan de kliniek verzamelen we ook patiëntgerichte uitkomsten, waarbij we de belasting van de zorgverlener beoordelen. Gegevens zullen worden verzameld met behulp van de Pediatric Astma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), gevalideerd voor ouders van kinderen met astma.
0 weken, 12 weken (of tussen 8-16 weken) en op 24 weken (of tussen 20-28 weken)
Ademhalingssymptomen
Tijdsspanne: 6 maanden, maandelijks
Met behulp van de TRACK-enquête, gevalideerd voor voogden van kinderen jonger dan 5 jaar, bellen we maandelijks gezinnen om gegevens te verzamelen over luchtwegsymptomen in de loop van het onderzoek.
6 maanden, maandelijks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vanderbilt University

Medewerkers

Emory University
Children's National Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

13 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juli 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

11 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DDCF2014086

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren