Användning av inhalerad kortikosteroid för att förhindra återfall av akut bröstsyndrom hos barn mellan 1 och 4 år med sicklecellssjukdom: en genomförbarhetsprövning

Akuta och kroniska lungkomplikationer med samtidig inflammatorisk respons är en ledande orsak till sjuklighet och mortalitet hos barn med sicklecellssjukdom (SCD). Akut bröstsyndrom (ACS), brett definierat som en ökning av andningsansträngning, feber och ny radiodensitet på lungröntgen, är en viktig dödsorsak hos barn och vuxna med SCD. Det finns en hög frekvens av ACS hos barn mellan 1 och 4 år som är associerad med en astmadiagnos, och barn med ACS-händelser före 4 års ålder har 50 % frekvens av sjukhusvård för antingen ACS eller smärta inom 1 år av antagning. För barn med SCD som utvecklar ACS, föreslår utredarna att användningen av budesonid inhalationssuspension (BIS) kommer att dämpa lunginflammation efter en ACS-episod och kommer att minska framtida vaso-ocklusiv smärta och ACS-episoder. Genom en enarmad prospektiv genomförbarhetsprövning och som förberedelse för en randomiserad studie med begränsad institution planerar utredarna att testa följande primära hypotes för en definitiv fas III-studie: Hos barn med SCD inlagda på sjukhuset för en ACS-episod mellan 1 och 4 års ålder, låg dos BIS under 6 månader kommer att resultera i en 50 % minskning av den återkommande incidensen av ACS eller smärta som kräver sjukhusvistelse. Genom denna studie kommer utredarna att fastställa acceptansen av och efterlevnaden av BIS i studiepopulationen. Utredarna kommer att spåra andningssymtom i fall kontra kontroller över 6 månader. Slutligen kommer utredarna att undersöka effekterna av BIS på biologiska korrelat (sVCAM-1).