Uso de corticosteróide inalatório para prevenir a recorrência da síndrome torácica aguda em crianças entre 1 e 4 anos com doença falciforme: um estudo de viabilidade

Complicações pulmonares agudas e crônicas com resposta inflamatória concomitante são uma das principais causas de morbidade e mortalidade em crianças com doença falciforme (DF). A síndrome torácica aguda (SCA), definida amplamente como aumento do esforço respiratório, febre e nova radiodensidade na radiografia de tórax, é uma das principais causas de morte em crianças e adultos com DF. Existe uma alta taxa de SCA em crianças entre 1 e 4 anos de idade que está associada ao diagnóstico de asma, e crianças com eventos de SCA antes dos 4 anos de idade têm uma taxa de 50% de hospitalização por SCA ou dor em 1 ano de admissão. Para crianças com SCD que desenvolvem SCA, os pesquisadores propõem que o uso de suspensão para inalação de budesonida (BIS) atenuará a inflamação pulmonar após um episódio de SCA e diminuirá a dor vaso-oclusiva futura e os episódios de SCA. Por meio de um estudo prospectivo de viabilidade de braço único e em preparação para um estudo randomizado de instituição limitada, os investigadores planejam testar a seguinte hipótese primária para um estudo definitivo de fase III: Em crianças com SCD internadas no hospital por um episódio de SCA entre 1 e 4 anos de idade, baixa dose de BIS por 6 meses resultará em uma redução de 50% na taxa de incidência recorrente de SCA ou dor que requer hospitalização. Por meio desse estudo, os investigadores determinarão a aceitabilidade e adesão ao BIS na população do estudo. Os investigadores rastrearão os sintomas respiratórios em casos versus controles ao longo de 6 meses. Finalmente, os investigadores explorarão o impacto do BIS em correlatos biológicos (sVCAM-1).