鎌状赤血球症の 1 ～ 4 歳の小児における急性胸部症候群の再発を予防するための吸入コルチコステロイドの使用：実現可能性試験
2017年2月16日 更新者：Michael DeBaun、Vanderbilt University
付随する炎症反応を伴う急性および慢性肺合併症は、鎌状赤血球症 (SCD) の子供の罹患率と死亡率の主要な原因です。
急性胸部症候群 (ACS) は、呼吸努力、発熱、および胸部 X 線での新しい放射線濃度の増加として広く定義されており、SCD の小児および成人の主要な死因です。
喘息の診断に関連する 1 歳から 4 歳の子供の ACS の発生率は高く、4 歳前に ACS イベントを起こした子供は、1 年以内に ACS または痛みのために入院する割合が 50% になります。入学の。
ACS を発症する SCD の小児について、研究者らは、ブデソニド吸入懸濁液 (BIS) の使用が ACS エピソード後の肺の炎症を軽減し、将来の血管閉塞性疼痛および ACS エピソードを減少させることを提案しています。
単一群の前向き実行可能性試験を通じて、また限られた施設の無作為化試験の準備として、研究者は第 III 相決定的試験の次の主要な仮説を検証することを計画しています。 4 歳の場合、低用量の BIS を 6 か月間投与すると、ACS または入院が必要な痛みの再発率が 50% 減少します。
この試験を通じて、治験責任医師は、治験集団における BIS の受容性と順守を判断します。
治験責任医師は、症例と対照の呼吸器症状を 6 か月にわたって追跡します。
最後に、研究者は、生物学的相関 (sVCAM-1) に対する BIS の影響を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～4年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1）鎌状赤血球症（SCD）の確定診断
- 2) 1歳から4歳まで(1歳以上4歳未満)
- 3）CXRで新しい放射線濃度を伴う急性呼吸器疾患として定義されるACSの以前の診断、および次のいずれか：発熱（温度> 38.5℃）、ベースラインから3％を超える酸素飽和度の低下、または呼吸数の増加ベースラインより上
除外基準:
- 1) すでに吸入ステロイド薬を服用している患者
- 2) TCD上昇または脳卒中のため輸血を受けている者
- 3) 最初の ACS エピソードに続いて、退院後 2 週間以上経過している。
参加者はヒドロキシ尿素を服用していて、この試験に参加している可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ブデソニド吸入懸濁液
ブデソニド吸入懸濁液 (BIS) 0.5 QD が 1 歳から 4 歳の間に ACS を発症する SCD の小児に対して 6 か月間許容されるかどうかを判断する (n=10)。
|
ブデソニド吸入懸濁液 (BIS) 0.5 QD が 1 歳から 4 歳の間に ACS を発症する SCD の小児に対して 6 か月間許容されるかどうかを判断する (n=10)。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ブデソニド吸入懸濁液の受容性
時間枠：6ヵ月
|
特定の目的 1: 1 歳から 4 歳の間に ACS を発症した SCD の小児 (n=10) に対するブデソニド吸入懸濁液 (BIS) 0.5 QD の 6 か月間の許容性を判断すること。
参加を希望した適格な家族と、登録して 6 か月間のトライアル期間中に滞在することを選択した家族の割合を決定します。
また、モリスキースケールを使用してBISへの準拠を評価します。これが主な結果になります。
試験への参加率が 60% 未満の場合、脱落率が 20% を超える場合、またはモリスキー スケールで測定した順守率が低い場合は、募集、保持、および順守のための代替戦略を検討する必要があります。
|
6ヵ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
炎症の生物学的相関に対するBISの影響。
時間枠：12 週間 (または 8 ～ 16 週間) および 24 週間 (または 20 ～ 28 週間)
|
特定の目的 2: 炎症の生物学的相関に対する BIS の影響を調査すること。
この目的のために、血液サンプルの測定は、定期的な診療所の訪問に従って、ベースライン、12週（8〜16週）および24週（20〜28週）に行われます。
研究訪問は、標準治療の訪問および瀉血と調整されます。
慢性血管障害のマーカーである可溶性血管細胞接着分子-1 (sVCAM-1) は、血管損傷の主要な尺度となります。
二次結果の測定には、追加の炎症マーカー（sP-セレクチン、sE-セレクチン、IL-1B、IL-6、TNFα、IFN-γ、ロイコトリエン）が含まれます。
|
12 週間 (または 8 ～ 16 週間) および 24 週間 (または 20 ～ 28 週間)
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
鎌状赤血球症およびACSの子供の保護者の生活の質
時間枠：0 週間、12 週間 (または 8 ～ 16 週間)、24 週間 (または 20 ～ 28 週間)
|
また、診療所を訪れるたびに、患者中心の結果を収集し、介護者の負担を評価します。
データは、小児喘息ケアギバーの生活の質に関するアンケート (PACQLQ) を使用して収集され、喘息の子供の親に対して検証されます。
|
0 週間、12 週間 (または 8 ～ 16 週間)、24 週間 (または 20 ～ 28 週間)
|
|
呼吸器症状
時間枠：6ヶ月、毎月
|
5 歳未満の子供の保護者向けに検証された TRACK 調査を使用して、毎月家族に電話をかけて、研究の過程で呼吸器症状に関するデータを収集します。
|
6ヶ月、毎月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年6月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2017年2月13日
試験登録日
最初に提出
2014年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年7月10日
最初の投稿 (見積もり)
2014年7月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年2月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月16日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ブデソニド吸入懸濁液の臨床試験
-
University of CalgaryHamilton Health Sciences Corporation募集
-
University of NebraskaInCor Heart Institute; VU University of Amsterdam完了