Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af inhaleret kortikosteroid til at forhindre tilbagefald af akut brystsyndrom hos børn mellem 1 og 4 år med seglcellesygdom: et gennemførlighedsforsøg

16. februar 2017 opdateret af: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akutte og kroniske lungekomplikationer med samtidig inflammatorisk respons er en førende årsag til morbiditet og dødelighed hos børn med seglcellesygdom (SCD). Akut thoraxsyndrom (ACS), bredt defineret som øget respirationsanstrengelse, feber og ny radiodensitet på røntgen af ​​thorax, er en væsentlig dødsårsag hos børn og voksne med SCD. Der er en høj forekomst af ACS hos børn mellem 1 og 4 år, der er forbundet med en astmadiagnose, og børn med ACS-hændelser før 4 års alderen har en 50 %-rate for at blive indlagt for enten ACS eller smerter inden for 1 år af optagelse. For børn med SCD, som udvikler ACS, foreslår efterforskerne, at brugen af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) vil svække lungebetændelse efter en ACS-episode og vil mindske fremtidige vaso-okklusive smerter og ACS-episoder. Gennem et enkeltarms prospektivt gennemførlighedsforsøg og som forberedelse til et randomiseret forsøg med begrænset institution planlægger efterforskerne at teste følgende primære hypotese for et endeligt fase III-forsøg: Hos børn med SCD indlagt på hospitalet for en ACS-episode mellem 1. og 4 års alderen vil lav dosis BIS i 6 måneder resultere i en 50 % reduktion i den tilbagevendende forekomst af ACS eller smerter, der kræver hospitalsindlæggelse. Gennem dette forsøg vil efterforskerne bestemme acceptabiliteten af ​​og overholdelse af BIS i undersøgelsespopulationen. Efterforskerne vil spore luftvejssymptomer i tilfælde versus kontroller over 6 måneder. Endelig vil efterforskerne undersøge virkningen af ​​BIS på biologiske korrelater (sVCAM-1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 4 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1) bekræftet diagnose af seglcellesygdom (SCD)
  • 2) alder mellem 1 og 4 år (skal have nået 1. men endnu ikke 4 års fødselsdag)
  • 3) en forudgående diagnose af ACS, defineret som akut respiratorisk sygdom med en ny radiodensitet på CXR, og en af ​​følgende: feber (temperatur > 38,50 C), fald i iltmætning mere end 3 % fra baseline eller stigning i respirationsfrekvens over baseline

Ekskluderingskriterier:

  • 1) patienter, der allerede tager inhalerede kortikosteroider
  • 2) dem, der modtager blodtransfusioner for forhøjet TCD eller slagtilfælde
  • 3) viser sig over 2 uger efter udskrivelse fra hospitalet efter den første ACS-episode.

Deltagerne kan tage hydroxyurinstof og deltage i dette forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Budesonid inhalationssuspension
For at bestemme acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for børn med SCD, der udvikler ACS mellem 1 og 4 år (n=10).
Medicin: Budesonid inhalationssuspension
For at bestemme acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for børn med SCD, der udvikler ACS mellem 1 og 4 år (n=10).
Andre navne:
  • inhalerede kortikosteroider

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension
Tidsramme: 6 måneder
Specifikt mål 1: At bestemme acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for børn med SCD, der udvikler ACS mellem 1 og 4 år (n=10). Vi vil bestemme andelen af ​​berettigede familier, der var villige til at deltage, og familier, der tilmeldte sig og valgte at blive i løbet af de seks måneder af forsøget. Vi vil også vurdere overholdelse af BIS ved hjælp af Morisky-skalaen; dette vil være vores primære resultat. Hvis deltagelsesprocenten for forsøget er mindre end 60 %, frafaldsprocenten er større end 20 %, eller hvis vores tilslutningsprocent er dårlig målt ved Morisky-skalaen, så skal alternative strategier for rekruttering, fastholdelse og tilslutning overvejes.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkningen af ​​BIS på biologiske korrelater af inflammation.
Tidsramme: 12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)
Specifikt mål 2: At udforske virkningen af ​​BIS på biologiske korrelater af inflammation. Til dette formål vil der blive taget en blodprøvemåling ved baseline, efter 12 uger (mellem 8-16 uger) og efter 24 uger (mellem 20-28 uger), i henhold til rutinemæssige klinikbesøg. Forskningsbesøget vil blive koordineret med standard plejebesøg og flebotomi. Opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle-1 (sVCAM-1), en markør for kronisk vaskulopati, vil være det primære mål for vaskulær skade. Sekundære udfaldsmål vil omfatte yderligere inflammatoriske markører (sP-selectin, sE-selectin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotriener).
12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet for værger til børn med seglcellesygdom og ACS
Tidsramme: 0 uger, 12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)
Ved hvert klinikbesøg vil vi også indsamle patientcentrerede resultater og vurdere omsorgsbyrden. Data vil blive indsamlet ved hjælp af Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), valideret til forældre til børn med astma.
0 uger, 12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)
Luftvejssymptomer
Tidsramme: 6 måneder, månedligt
Ved at bruge TRACK-undersøgelsen, der er valideret for værger til børn under 5 år, vil vi ringe til familier hver måned for at indsamle data om luftvejssymptomer i løbet af undersøgelsen.
6 måneder, månedligt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vanderbilt University

Samarbejdspartnere

Emory University
Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

13. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2014

Først opslået (SKØN)

11. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DDCF2014086

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Budesonid inhalationssuspension

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner