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Uso di corticosteroidi inalatori per prevenire la recidiva della sindrome toracica acuta nei bambini di età compresa tra 1 e 4 anni affetti da anemia falciforme: una prova di fattibilità

16 febbraio 2017 aggiornato da: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Complicanze polmonari acute e croniche con concomitante risposta infiammatoria sono una delle principali cause di morbilità e mortalità nei bambini con anemia falciforme (SCD). La sindrome toracica acuta (ACS), definita in generale come aumento dello sforzo respiratorio, febbre e nuova radiodensità alla radiografia del torace, è una delle principali cause di morte nei bambini e negli adulti con SCD. C'è un alto tasso di SCA nei bambini di età compresa tra 1 e 4 anni che è associato a una diagnosi di asma, e i bambini con eventi di SCA prima dei 4 anni hanno un tasso del 50% di essere ricoverati per SCA o dolore entro 1 anno di ammissione. Per i bambini con SCD che sviluppano ACS, i ricercatori propongono che l'uso della sospensione per inalazione di budesonide (BIS) attenuerà l'infiammazione polmonare dopo un episodio di ACS e ridurrà il futuro dolore vaso-occlusivo e gli episodi di ACS. Attraverso uno studio di fattibilità prospettico a braccio singolo e in preparazione di uno studio randomizzato a istituzione limitata, i ricercatori intendono testare la seguente ipotesi primaria per uno studio definitivo di fase III: nei bambini con SCD ricoverati in ospedale per un episodio di SCA tra 1 e 4 anni di età, BIS a basso dosaggio per 6 mesi si tradurrà in una riduzione del 50% del tasso di incidenza ricorrente di SCA o dolore che richiede il ricovero in ospedale. Attraverso questo studio, i ricercatori determineranno l'accettabilità e l'aderenza al BIS nella popolazione dello studio. Gli investigatori monitoreranno i sintomi respiratori nei casi rispetto ai controlli nell'arco di 6 mesi. Infine, i ricercatori esploreranno l'impatto del BIS sui correlati biologici (sVCAM-1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 4 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1) diagnosi confermata di anemia falciforme (SCD)
  • 2) età compresa tra 1 e 4 anni (deve aver compiuto il 1° ma non ancora il 4° compleanno)
  • 3) una precedente diagnosi di ACS, definita come malattia respiratoria acuta con una nuova radiodensità su CXR, e uno dei seguenti: febbre (temperatura > 38,5°C), diminuzione della saturazione di ossigeno superiore al 3% rispetto al basale o aumento della frequenza respiratoria sopra la linea di base

Criteri di esclusione:

  • 1) pazienti che già assumono corticosteroidi per via inalatoria
  • 2) coloro che ricevono trasfusioni di sangue per TCD elevato o ictus
  • 3) si presenta oltre 2 settimane dopo la dimissione dall'ospedale a seguito dell'episodio iniziale di SCA.

I partecipanti possono assumere idrossiurea e partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Budesonide sospensione per inalazione
Determinare l'accettabilità della sospensione per inalazione di budesonide (BIS) 0,5 QD per 6 mesi per i bambini con SCD che sviluppano ACS tra 1 e 4 anni di età (n=10).
Droga: Budesonide sospensione per inalazione
Determinare l'accettabilità della sospensione per inalazione di budesonide (BIS) 0,5 QD per 6 mesi per i bambini con SCD che sviluppano ACS tra 1 e 4 anni di età (n=10).
Altri nomi:
  • corticosteroidi inalatori

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'accettabilità della sospensione per inalazione di budesonide
Lasso di tempo: 6 mesi
Obiettivo specifico 1: Determinare l'accettabilità della sospensione per inalazione di budesonide (BIS) 0,5 QD per 6 mesi per i bambini con SCD che sviluppano ACS tra 1 e 4 anni di età (n=10). Stabiliremo le proporzioni delle famiglie ammissibili che erano disposte a partecipare e delle famiglie che si sono iscritte e hanno scelto di rimanere durante i sei mesi del processo. Valuteremo anche l'adesione alla BRI utilizzando la scala Morisky; questo sarà il nostro risultato primario. Se il tasso di partecipazione allo studio è inferiore al 60%, il tasso di abbandono è superiore al 20% o se il nostro tasso di adesione è scarso misurato dalla scala Morisky, devono essere prese in considerazione strategie alternative per il reclutamento, il mantenimento e l'adesione.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'impatto della BRI sui correlati biologici dell'infiammazione.
Lasso di tempo: 12 settimane (o tra 8-16 settimane) e a 24 settimane (o tra 20-28 settimane)
Obiettivo specifico 2: Esplorare l'impatto del BIS sui correlati biologici dell'infiammazione. A tal fine, verrà prelevato un campione di sangue al basale, a 12 settimane (tra 8-16 settimane) e a 24 settimane (tra 20-28 settimane), come da visite cliniche di routine. La visita di ricerca sarà coordinata con le visite di cura standard e la flebotomia. La molecola di adesione cellulare solubile vascolare-1 (sVCAM-1), un marker di vasculopatia cronica, sarà la misura primaria del danno vascolare. Le misure di esito secondario includeranno marcatori infiammatori aggiuntivi (sP-selectina, sE-selectina, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leucotrieni).
12 settimane (o tra 8-16 settimane) e a 24 settimane (o tra 20-28 settimane)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita per i tutori di bambini con anemia falciforme e ACS
Lasso di tempo: 0 settimane, 12 settimane (o tra 8-16 settimane) e a 24 settimane (o tra 20-28 settimane)
Ad ogni visita clinica, raccoglieremo anche risultati centrati sul paziente, valutando il carico del caregiver. I dati saranno raccolti utilizzando il Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), validato per i genitori di bambini con asma.
0 settimane, 12 settimane (o tra 8-16 settimane) e a 24 settimane (o tra 20-28 settimane)
Sintomi respiratori
Lasso di tempo: 6 mesi, mensile
Utilizzando il sondaggio TRACK, convalidato per i tutori di bambini di età inferiore ai 5 anni, chiameremo mensilmente le famiglie per raccogliere dati sui sintomi respiratori nel corso dello studio.
6 mesi, mensile

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University

Collaboratori

Emory University
Children's National Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

13 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2014

Primo Inserito (STIMA)

11 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DDCF2014086

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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