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Uso de corticosteroides inhalados para prevenir la recurrencia del síndrome torácico agudo en niños de entre 1 y 4 años con enfermedad de células falciformes: un ensayo de viabilidad

16 de febrero de 2017 actualizado por: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Las complicaciones pulmonares agudas y crónicas con respuesta inflamatoria concomitante son una de las principales causas de morbilidad y mortalidad en niños con enfermedad de células falciformes (ECF). El síndrome torácico agudo (SCA), definido ampliamente como un aumento del esfuerzo respiratorio, fiebre y nueva radiodensidad en la radiografía de tórax, es una de las principales causas de muerte en niños y adultos con ECF. Hay una alta tasa de SCA en niños entre 1 y 4 años de edad que está asociada con un diagnóstico de asma, y ​​los niños con eventos de SCA antes de los 4 años de edad tienen una tasa del 50 % de ser hospitalizados por SCA o dolor dentro de 1 año de admisión Para los niños con SCD que desarrollan SCA, los investigadores proponen que el uso de la suspensión para inhalación de budesonida (BIS) atenuará la inflamación pulmonar después de un episodio de SCA y disminuirá el dolor vasooclusivo futuro y los episodios de SCA. A través de un ensayo prospectivo de factibilidad de un solo brazo y en preparación para un ensayo aleatorizado de una institución limitada, los investigadores planean probar la siguiente hipótesis principal para un ensayo definitivo de fase III: En niños con SCD admitidos en el hospital por un episodio de SCA entre 1 y 4 años de edad, dosis bajas de BIS durante 6 meses darán como resultado una reducción del 50% en la tasa de incidencia recurrente de SCA o dolor que requiere hospitalización. Mediante este ensayo, los investigadores determinarán la aceptabilidad y el cumplimiento del BIS en la población del estudio. Los investigadores harán un seguimiento de los síntomas respiratorios en los casos frente a los controles durante 6 meses. Finalmente, los investigadores explorarán el impacto de BIS en los correlatos biológicos (sVCAM-1).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 4 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1) diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes (SCD)
  • 2) edad entre 1 y 4 años (debe haber cumplido el 1.° pero aún no el 4.° cumpleaños)
  • 3) un diagnóstico previo de SCA, definido como una enfermedad respiratoria aguda con una nueva radiodensidad en la CXR, y uno de los siguientes: fiebre (temperatura > 38,5 °C), disminución de la saturación de oxígeno de más del 3 % desde el inicio o aumento de la frecuencia respiratoria por encima de la línea de base

Criterio de exclusión:

  • 1) pacientes que ya toman corticosteroides inhalados
  • 2) aquellos que reciben transfusiones de sangre por TCD elevado o accidentes cerebrovasculares
  • 3) se presenta más de 2 semanas después del alta hospitalaria después del episodio inicial de SCA.

Los participantes pueden tomar hidroxiurea y participar en este ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: PREVENCIÓN
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Suspensión para inhalación de budesonida
Determinar la aceptabilidad de la suspensión para inhalación de budesonida (BIS) 0,5 QD durante 6 meses para niños con SCD que desarrollan ACS entre 1 y 4 años de edad (n = 10).
Droga: Suspensión para inhalación de budesonida
Determinar la aceptabilidad de la suspensión para inhalación de budesonida (BIS) 0,5 QD durante 6 meses para niños con SCD que desarrollan ACS entre 1 y 4 años de edad (n = 10).
Otros nombres:
  • corticosteroides inhalados

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La aceptabilidad de la suspensión para inhalación de budesonida
Periodo de tiempo: 6 meses
Objetivo específico 1: determinar la aceptabilidad de la suspensión para inhalación de budesonida (BIS) 0,5 QD durante 6 meses para niños con SCD que desarrollan SCA entre 1 y 4 años de edad (n = 10). Determinaremos las proporciones de familias elegibles que estaban dispuestas a participar y familias que se inscribieron y eligieron quedarse durante los seis meses del ensayo. También evaluaremos la adherencia al BIS mediante la escala de Morisky; este será nuestro resultado principal. Si la tasa de participación del ensayo es inferior al 60 %, la tasa de abandono es superior al 20 %, o si nuestra tasa de cumplimiento es deficiente según lo medido por la escala de Morisky, entonces se deben considerar estrategias alternativas para el reclutamiento, la retención y el cumplimiento.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El impacto de BIS en los correlatos biológicos de la inflamación.
Periodo de tiempo: 12 semanas (o entre 8-16 semanas) y a las 24 semanas (o entre 20-28 semanas)
Objetivo específico 2: explorar el impacto del BIS en los correlatos biológicos de la inflamación. Para ello, se tomará una muestra de sangre al inicio del estudio, a las 12 semanas (entre 8-16 semanas) ya las 24 semanas (entre 20-28 semanas), según las visitas clínicas habituales. La visita de investigación se coordinará con las visitas de atención estándar y la flebotomía. La molécula de adhesión de células vasculares soluble-1 (sVCAM-1), un marcador de vasculopatía crónica, será la medida principal de la lesión vascular. Las medidas de resultado secundarias incluirán marcadores inflamatorios adicionales (sP-selectina, sE-selectina, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leucotrienos).
12 semanas (o entre 8-16 semanas) y a las 24 semanas (o entre 20-28 semanas)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calidad de vida para tutores de niños con enfermedad de células falciformes y SCA
Periodo de tiempo: 0 semanas, 12 semanas (o entre 8-16 semanas) y a las 24 semanas (o entre 20-28 semanas)
En cada visita a la clínica, también recopilaremos resultados centrados en el paciente, evaluando la carga del cuidador. Los datos se recopilarán utilizando el Cuestionario de calidad de vida del cuidador de asma pediátrico (PACQLQ), validado para padres de niños con asma.
0 semanas, 12 semanas (o entre 8-16 semanas) y a las 24 semanas (o entre 20-28 semanas)
Síntomas respiratorios
Periodo de tiempo: 6 meses, mensual
Usando la encuesta TRACK, validada para tutores de niños menores de 5 años, llamaremos a las familias mensualmente para recopilar datos sobre los síntomas respiratorios durante el transcurso del estudio.
6 meses, mensual

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vanderbilt University

Colaboradores

Emory University
Children's National Research Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de diciembre de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

13 de febrero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

11 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

17 de febrero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2017

Última verificación

1 de febrero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DDCF2014086

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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