两种粪便生物标志物对筛查儿童 IBD 的直接比较 (CACATU)
进行内窥镜检查前的钙卫蛋白或钙粒蛋白 C 检验:比较两种小儿 IBD 粪便生物标志物的前瞻性诊断准确性研究
理由:
有相当一部分疑似炎症性肠病 (IBD) 的儿童和青少年转诊接受内窥镜检查,但并未患上该病。 研究人员设计了一个临床决策规则,其中包括钙卫蛋白粪便测试,以辨别哪些患者需要进一步调查。 这种诊断策略的准确性为 88.5%,遗漏 IBD 病例的风险较低。 尽管在引入该策略后阴性内窥镜检查的数量有所减少,但仍有 22% 的转诊儿童和青少年接受了不必要的侵入性检查。 S100A12(钙粒蛋白 C)是一种仅由活化的中性粒细胞分泌的细胞质蛋白,这种粪便标记物可能比钙卫蛋白更具 IBD 特异性。
客观的:
确定 S100A12 的特异性是否优于钙卫蛋白的特异性而不牺牲灵敏度
假设:
纳入钙颗粒蛋白 C 粪便测试将提高筛选策略的特异性。
研究概览
详细说明
设计:
在荷兰和比利时的几家普通儿科门诊和几家三级医院进行的前瞻性诊断准确性研究。
研究人群:
符合纳入条件的是 6 至 18 岁的连续儿童和青少年,他们咨询了他们的儿科医生并且有提示 IBD 的胃肠道症状。
干涉:
患者将根据基于钙卫蛋白的转诊策略进行管理。 那些钙卫蛋白水平升高但没有结肠病原体的人被认为患有 IBD 的可能性很高,可能需要转诊进行内窥镜检查(首选参考标准)。 建议确诊胃肠道感染的患者重新检测粪便。 钙卫蛋白水平正常的患者被认为患 IBD 的可能性较低,因此接受内窥镜检查的变化较小。 在这些 IBD 概率低的患者中,可以执行替代参考标准,即临床随访 6 个月。 内窥镜检查或临床随访的决定由临床医生根据所有症状、体格检查、血液结果、粪便标记物和结肠病原体的组合来决定。
除了钙卫蛋白之外,还将在所有粪便样本中测量 S100A12。 我们将进行事后情景分析,以比较两种粪便标记物的测试特征。
结果测量:
主要结果指标是 FC 和 S100A12 在非 IBD 患者总数中的特异性差异。
我们调整了我们之前制定的结果指标,即患有非炎症性疾病的患者在接受内窥镜检查的患者总数中所占的比例,原因有二。
- 在 2016 年 8 月的中期分析中,接受内窥镜检查的患者比例低于预期(34% 而不是 46%)。 为了达到参考标准(内窥镜检查)所需的患者数量,我们需要将研究延长几个月。
- 受 Naaktgeboren 等人最近在 BMJ 上发表的一篇论文的启发,我们意识到我们的初始设计会导致有偏差的结果。
次要终点是 IBD 患者总数的敏感性差异,以及两种标志物的诊断准确性特征(敏感性、特异性、阳性预测值、阴性预测值、曲线下面积、最佳截止点)。 所有诊断准确性特征将通过 1) 基于文献的预先指定的截止值,2) 使用该试验的数据计算的最佳截止点进行计算。
功率/数据分析:
在我们的试验开始时,我们根据之前描述的仅包括接受内窥镜检查的患者的结果测量定义了样本量计算。 根据之前的一项队列研究,我们预计 46% 的招募患者将接受内窥镜检查。 使用基于 Fisher 精确检验计算的独立样本的样本量计算,我们计算出,对于 154 名接受内窥镜检查的患者,该研究将具有 80% 的功效来检测主要结果相对减少 50%,而 FC 的假阳性为 22%在 0.05 的单侧 alpha 水平下,S100A12 的误报率为 11%。 因此,计算得出该诊断准确性研究招募的患者总数为 335 人。
在调整主要结果指标的过程中,我们调整了样本量。 我们现在对配对样本使用 McNemar 检验来比较所有患病或未患病患者中 FC 和 S100A12 之间一致和不一致结果的比例。
为了计算新的样本量,我们使用了 0.70 的 FC 特异性,基于 Degraeuwe 最近的个体患者数据荟萃分析,我们预计 S100A12 将导致 50% 的相对改善。 130 名受试者的样本量达到 80% 的功效来检测特异性为 0.70 和 0.85 的两个诊断测试之间的 0.15 差异。 此过程使用显着性水平为 0.05 的双侧 McNemar 检验。 人群中非 IBD 的患病率为 0.64。 不一致对的比例为 0.23。
伦理考虑:
格罗宁根大学医学中心的医学伦理委员会已豁免 WMO 批准,因为它涉及收集常规医疗产生的数据。 在测量钙卫蛋白水平和测试微生物肠道病原体后,残留物质将用于测量钙粒蛋白 C 水平。 在患者及其父母同意的情况下,残留的粪便将最多保存 15 年,以供未来的诊断研究使用。
时间表:
总运行时间为 30 个月,其中 6 个月完成跟进,2 个月用于分析和报告。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Antwerpen、比利时
- Sint Vincentiusziekenhuis
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Antwerpen、比利时
- University Hospital Antwerpen
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Gent、比利时
- University Hospital Gent
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Almelo、荷兰、7609 PP
- ZGT Almelo
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Assen、荷兰、9401 RK
- Wilhelmina ziekenhuis
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Deventer、荷兰、7416 SE
- Deventer Ziekenhuis
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Drachten、荷兰、9292 NN
- Ziekenhuis Nij Smellinghe
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Emmen、荷兰、7824 AA
- Scheper Ziekenhuis
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Enschede、荷兰、7513 ER
- Medisch Spectrum Twente
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Goes、荷兰
- Admiraal de Ruyter Ziekenhuis
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Groningen、荷兰、9700 RB
- University Medical Center Groningen
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Groningen、荷兰、9728 NT
- Martini Ziekenhuis
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Heerenveen、荷兰、8441 PW
- Tjongerschans
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Hoogeveen、荷兰、7909 AA
- Bethesda Hospital
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Leeuwarden、荷兰、8934 AD
- Medisch Centrum Leeuwarden (MCL)
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Roosendaal、荷兰
- Bravis Ziekenhuis
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Stadskanaal、荷兰、9501 HE
- Refaja ziekenhuis
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Winschoten、荷兰、9671 CX
- Ommelander Ziekenhuis Groep
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Zwolle、荷兰、8025 AB
- Isala Kliniek
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
符合条件的患者是年龄在 6 至 18 岁之间且至少符合以下标准之一的患者:
- 持续性腹泻(至少 4 周)
- 反复腹痛伴腹泻(6 个月内至少发作 2 次)
- 直肠出血
- 肛周疾病
或者至少满足以下两个条件:
- 非自愿体重减轻
- 患有 IBD 的一级家庭成员
- 贫血(针对年龄和性别的 HB < -2 SD)
- 炎症标志物增加(ESR >20 mm/hour 或 CRP >10 mg/L)
- 肠外症状(结节性红斑、关节炎、葡萄膜炎、血栓栓塞、口疮性溃疡)
我们没有定义任何排除标准。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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FC 和 S100A12 在非 IBD 患者总数中的特异性差异。
大体时间:6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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IBD 患者总数中 FC 和 S100A12 的敏感性差异。
大体时间:6个月
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6个月
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FC 和 S100A12 的诊断测试精度特性
大体时间:6个月
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计算灵敏度、特异性、阳性预测值、阴性预测值、ROC 曲线下面积、最佳截止点。
灵敏度、特异性、阳性预测值和阴性预测值将通过 1) 基于文献的预先指定的截止值和 2) 本试验的最佳截止点来呈现
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6个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FC 和 S100A12 组合在患者(子)选择中测试准确性的情景分析。
大体时间:6个月
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场景分析,显示 1) 仅 FC 筛选,2) 仅 S100A12 筛选,3) FC 和 S100A12 筛选的组合,4) 子中 FC 和 S100A12 的组合-选择结果不确定的患者。
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6个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Van de Vijver E, Heida A, Ioannou S, Van Biervliet S, Hummel T, Yuksel Z, Gonera-de Jong G, Schulenberg R, Muller Kobold A, Verkade HJ, van Rheenen PF; CACATU CONSORTIUM. Test Strategies to Predict Inflammatory Bowel Disease Among Children With Nonbloody Diarrhea. Pediatrics. 2020 Aug;146(2):e20192235. doi: 10.1542/peds.2019-2235. Epub 2020 Jul 21.
- Heida A, Van de Vijver E, van Ravenzwaaij D, Van Biervliet S, Hummel TZ, Yuksel Z, Gonera-de Jong G, Schulenberg R, Muller Kobold A, van Rheenen PF; CACATU consortium. Predicting inflammatory bowel disease in children with abdominal pain and diarrhoea: calgranulin-C versus calprotectin stool tests. Arch Dis Child. 2018 Jun;103(6):565-571. doi: 10.1136/archdischild-2017-314081. Epub 2018 Mar 7.
- Heida A, Van de Vijver E, Muller Kobold A, van Rheenen P. Selecting children with suspected inflammatory bowel disease for endoscopy with the calgranulin C or calprotectin stool test: protocol of the CACATU study. BMJ Open. 2017 May 29;7(5):e015636. doi: 10.1136/bmjopen-2016-015636.
- Heida A, Dijkstra A, Dantuma SK, van Rheenen PF. A Cross-Sectional Study on the Perceptions and Practices of Teenagers With Inflammatory Bowel Disease About Repeated Stool Sampling. J Adolesc Health. 2016 Oct;59(4):479-81. doi: 10.1016/j.jadohealth.2016.06.009. Epub 2016 Aug 6.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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