地拉罗司联合去铁酮治疗地中海贫血患者的临床试验
穿梭效应：在输血依赖性地中海贫血患者中使用去铁酮和地拉罗司的联合疗法。
背景：目前市场上可买到的三种铁螯合剂在毒性和器官特异性方面存在差异；关于标准化螯合方案的证据尚无定论，但接受 DFO 输注治疗的输血依赖性 β-地中海贫血患者在接受口服螯合剂治疗时，在日常活动、身体活动和生活质量的限制方面表现出显着差异。 有了美国DFP的授权，DFP和DFX的结合也就顺理成章了。 患者发现两种口服螯合剂比一种口服螯合剂和一种注射螯合剂更容易被接受。 该初步研究评估了使用 DFP 改善地拉罗司的铁排泄情况。
方法：研究者于2009年5月至2011年10月在中国医科大学附属儿童医院纳入13例β-地中海贫血患者。 五人拒绝参加药代动力学研究；他们只参加了铁排泄研究。 七名肠功能不正常的人无法在筛选期间收集粪便作为基线数据。 受试者被随机分配并轮流接受所有治疗（知情同意）：(A) 单次口服 DFX 30 mg/kg，每天一次，(B) 单次口服 DFP 40 mg/kg，每天两次，(C)顺序给予口服剂量的 DFX 和 DFP（DFX 30 mg/kg/d，去铁酮 40 mg/kg/d 和去铁酮 40 mg/kg/d，间隔 7 小时）。 三天的药物剂量之后是四天的清除。 每天 24 小时收集尿液和粪便，分别进行分析。 通过静脉导管，在时间 0（给药前）和时间 0.5、1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、2、2.5、3、3.5、4、给药后 4.5、6、7、8、10、12 和 24 小时；测量了 DFP 和 DFX 的血浆浓度。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- 血清铁蛋白大于 2000 ng/mL，
- 血清肌酐在测量实验室的正常范围内
- 血小板计数超过 140000/mm3
- 体重至少 40 公斤
- 没有人有胃肠道、肝脏、肾脏、内分泌、肿瘤、感染、肺或心血管疾病的临床显着病史
排除标准：
- HIV 阳性，对任何药物有免疫超敏反应史
- 怀孕或哺乳的妇女
- 吸毒或酗酒
- 患者表现出异常或不规则的肠功能（定义为每天排便次数超过 3 次或每隔一天排便次数少于 1 次）
- 接受华法林、地高辛或抗心律失常或抗癫痫药物治疗。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：DFX单一处理
每天一次单次口服 DFX 30 mg/kg，（Exjade®，Novartis Pharmaceuticals Corporation，美国）
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其他名称：
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有源比较器：DFP 单一处理
单次口服 DFP 40 mg/kg/天，每天两次，（Kelfer®，Cipla Ltd.，印度）
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其他名称：
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实验性的：联合治疗
序贯口服 DFX 30 mg/kg/d、DFP 40 mg/kg/d 和 DFP 40 mg/kg/d（给药间隔：7 小时）。
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其他名称：
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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火焰原子吸收光谱法测定尿液和粪便中的铁排泄
大体时间：25天
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尿液和粪便（每天 24 小时收集）分别进行分析。
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25天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过药代动力学分析血浆中的药物浓度
大体时间：25天
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通过静脉导管，在时间 0（给药前）和 0.5、1、1.5、2、2.5、3、3.5、4 时，将系列血液样本（1 mL/每次采样）收集到含有肝素作为抗凝剂的玻璃管中，给药后 4.5、6、7、8、10、12 和 24 小时。
离心血样，收集血浆并在-20°C下冷冻直至分析。
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25天
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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