지중해빈혈 환자에서 데페라시록스와 데페리프론 병용요법의 임상시험
셔틀 효과 : 수혈 의존성 지중해빈혈 환자에서 데페리프론과 데페라시록스 병용요법.
배경: 현재 시장에서 구할 수 있는 세 가지 철 킬레이트제는 독성과 장기 특이성이 다릅니다. 표준화된 킬레이트화 프로토콜에 대한 증거는 결정적이지 않지만 DFO 주입으로 치료받은 수혈 의존성 베타-지중해빈혈 환자는 경구 킬레이트제로 치료했을 때 일상 활동의 제한, 신체 활동 및 삶의 질에서 상당한 차이를 보였습니다. 미국에서 DFP의 라이센스가 있으면 DFP와 DFX를 결합하는 것이 합리적입니다. 환자들은 하나의 경구용 킬레이트제와 주사 가능한 하나의 킬레이트제보다 두 가지 경구용 킬레이트제를 더 수용할 수 있다고 생각합니다. 이 파일럿 연구는 데페라시록스의 철분 배설 프로파일을 개선하기 위한 DFP 사용을 평가합니다.
방법: 연구자들은 2009년 5월부터 2011년 10월까지 China Medical University Children's Hospital에서 13명의 베타-지중해빈혈 환자를 등록했습니다. 5명은 약동학에 참여하기를 거부했습니다. 그들은 철분 배설 연구에만 참여했습니다. 배변기능이 불규칙한 7명은 선별검사 기간에 대변을 채취하지 못하여 기준자료로 삼았다. 모든 치료를 받도록 피험자를 무작위로 배정하고 교대했습니다(정보에 입각한 동의 하에): (A) DFX 30mg/kg 1일 1회 단회 경구 투여, (B) DFP 40mg/kg 1일 2회 단회 경구 투여, (C) 순차적으로 투여되는 DFX 및 DFP의 경구 용량(DFX 30 mg/kg/d, 데페리프론 40 mg/kg/d 및 데페리프론 40 mg/kg/d, 7시간 간격). 3일 약물 투여 후 4일 세척이 뒤따랐다. 소변과 대변 수집은 하루 24시간 진행되었으며 각각 별도로 분석되었습니다. 정맥 카테터를 통해 시간 0(투약 전)과 0.5, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4, 투여 후 4.5, 6, 7, 8, 10, 12 및 24시간; DFP 및 DFX의 혈장 농도를 측정하였다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 혈청 페리틴 2000ng/mL 초과,
- 측정 실험실의 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌
- 혈소판 수가 140000/mm3 초과
- 체중 최소 40Kg
- 아무도 위장, 간, 신장, 내분비, 종양학, 전염성, 폐 또는 심혈관 질환의 임상적으로 중요한 병력이 없었습니다.
제외 기준:
- HIV 양성, 모든 약물에 대한 면역학적 과민증의 병력
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 약물 또는 알코올 남용
- 환자는 비정상적이거나 불규칙한 배변 기능을 보였습니다(하루에 배변 횟수가 3회 이상 또는 격일에 배변 횟수가 1회 미만인 경우로 정의됨).
- 와파린, 디곡신, 항부정맥제 또는 항경련제를 복용하고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: DFX 단일 치료
1일 1회 DFX 30 mg/kg의 단회 경구 용량, (Exjade®, Novartis Pharmaceuticals Corporation, USA)
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다른 이름들:
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활성 비교기: DFP 단일 처리
1일 2회 DFP 40mg/kg/일의 단회 경구 용량(Kelfer®, Cipla Ltd., 인도)
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다른 이름들:
|
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실험적: 병용 치료
DFX 30mg/kg/d, DFP 40mg/kg/d 및 DFP 40mg/kg/d의 순차적 경구 투여(투여 간격: 7시간).
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다른 이름들:
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
화염 원자 흡수 분광법에 의한 소변 및 대변의 철 배설
기간: 25일
|
소변과 대변의 수집(하루 24시간 생성)을 별도로 분석했습니다.
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25일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학 분석에 의한 혈장 내 약물 농도
기간: 25일
|
정맥 카테터를 통해 시간 0(투약 전) 및 0.5, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 3.5, 4에서 항응고제로서 헤파린을 포함하는 유리관에 일련의 혈액 샘플(각 샘플링당 1mL)을 수집했습니다. , 투여 후 4.5, 6, 7, 8, 10, 12 및 24시간.
혈액 샘플을 원심분리하고 혈장을 수집하여 분석할 때까지 -20°C에서 동결했습니다.
|
25일
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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