A deferasirox és a deferipron kombinációs kezelés klinikai vizsgálata talaszémiás betegeknél

Háttér: A piacon jelenleg elérhető három vaskelátképző toxicitás és szervspecifikusság tekintetében különbözik egymástól; A szabványosított kelátképző protokollra vonatkozó bizonyítékok továbbra sem meggyőzőek, de a DFO infúzióval kezelt transzfúziófüggő béta-thalassemiában szenvedő betegek jelentős különbségeket mutatnak a napi tevékenységek, a fizikai aktivitás és az életminőség korlátai között, ha orális kelátképzővel kezelik őket. A DFP Amerikában történő licencelésével ésszerű a DFP és a DFX kombinálása. A betegek két orális kelátképzőt elfogadhatóbbnak találnak, mint egy orális és egy injekciós adagolást. Ez a kísérleti tanulmány a DFP használatát értékeli a deferasirox vaskiválasztási profiljának javítására.

Módszerek: A kutatók 13 béta-thalassemiás beteget vontak be a Kínai Orvosi Egyetem Gyermekkórházába 2009 májusa és 2011 októbere között. Öten nem voltak hajlandók részt venni a farmakokinetikában; csak a vaskiválasztás vizsgálatában vettek részt. Hét szabálytalan bélműködésű nem tud ürüléket gyűjteni a szűrési időszakban alapadatként. Az alanyokat véletlenszerűen osztották be és váltogatták, hogy átessenek minden kezelésen (informált beleegyezéssel): (A) egyszeri orális adag DFX 30 mg/ttkg naponta egyszer, (B) egyszeri orális DFP 40 mg/kg naponta kétszer, (C) a DFX és a DFP szájon át történő adagolása egymás után (DFX 30 mg/kg/nap, deferipron 40 mg/kg/nap és deferipron 40 mg/kg/nap 7 órás időközönként). A háromnapos gyógyszeradagolást négynapos kimosás követte. A vizelet és a széklet gyűjtése a nap 24 órájában zajlott, mindegyiket külön-külön elemeztem. Vénás katéteren keresztül sorozatos vérmintákat (minden egyes mintavételenként 1 ml) gyűjtöttünk heparint antikoagulánsként tartalmazó üvegcsövekbe a 0. időpontban (előadagolás) és 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 4,5, 6, 7, 8, 10, 12 és 24 órával az adagolás után; mértük a DFP és DFX plazmakoncentrációit.