长链脂肪酸 β-氧化缺陷患者的三庚酸甘油酯治疗试验
2014年7月25日 更新者：Maria Luz Couce Pico
评估三庚酸饮食治疗长链脂肪酸 β-氧化缺陷患者疗效的研究
本研究的目的是确定服用三庚酸甘油酯是否能有效治疗年轻人或成年人的长链脂肪酸 β-氧化缺陷。
治疗和随访期为 16 个月。
研究概览
详细说明
对长链脂肪酸 β-氧化缺陷患者进行三庚酸甘油酯治疗，不仅可以极大地改善他们的生活质量，还可以预防危及生命的体征，减轻症状和疾病的严重并发症，如心肌病，Reye -样综合征发作和横纹肌溶解。 该结果将通过丙酰辅酶 A 引物对克雷布斯循环的作用而发生，同时将产生糖异生作用。
这种治疗打开了用于其他疾病的大门，例如丙酮酸羧化酶缺乏症、糖原贮积病和其他存在能量问题的疾病。
所有患者将被随访至 16 个月。
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Santiago de Compostela、西班牙
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
具有以下任何一种情况的所有患者：
- 长链 3-羟基酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 (LCHAD)。
- 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 (VLCAD.)
- 线粒体三功能蛋白 (MTP)。
- 肉碱棕榈酰转移酶 I 缺乏症 (CPT I)。
- 肉碱棕榈酰转移酶 II (CPT II)。
- 肉碱-酰基肉碱转位酶缺乏症 (CACT)。
皮肤活检阳性：在体外培养的成纤维细胞中评估个体反应后，患者被认为开始使用三庚酸甘油酯进行饮食治疗。 这种反应是基于对丙酰辅酶 A 产量的测量，与对照组成纤维细胞相比，与奇数链脂肪酸一起孵育。
如果是未成年人，知情同意书必须由患者或家属签署。
排除标准：
- 没有患者/家庭协作或饮食治疗的应用。
- 体外试验无反应。
- 不符合纳入标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：三庚酸甘油酯
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有源比较器：MCT（中链甘油三酯）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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代谢失代偿的数量。
大体时间：长达 16 个月
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这是一个综合终点，包括开始使用三肝素治疗后低血糖、横纹肌溶解、心肌病和肝衰竭发作的次数和/或严重程度。
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长达 16 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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酰基肉碱的分布与对照的差异。
大体时间：每个手臂治疗6个月和6个月
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每个手臂治疗6个月和6个月
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转氨酶和肌酸激酶的平均值。
大体时间：每个手臂治疗6个月和6个月
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每个手臂治疗6个月和6个月
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血浆和红细胞脂肪酸组成的差异。
大体时间：每个手臂治疗6个月和6个月
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每个手臂治疗6个月和6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Mª Luz Couce Pico、Hospital Clínico Universitario de Santiago
- 首席研究员：Jaume Campistol Plana、Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
- 首席研究员：Mercedes Martínez-Pardo、Hospital Universitario Ramon y Cajal
- 首席研究员：Mónica Ruiz Pons、Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
- 首席研究员：Mª Teresa García Silva、Hospital 12 de Octubre. Madrid
- 首席研究员：Pablo Sanjurjo、Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- 首席研究员：Koldo Aldamiz、Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- 首席研究员：Inmaculada García Jiménez、Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年11月1日
初级完成 (实际的)
2010年3月1日
研究完成 (实际的)
2011年10月1日
研究注册日期
首次提交
2013年3月22日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月25日
首次发布 (估计)
2014年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年7月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年7月25日
最后验证
2014年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- 2007/084
- 2007-005578-29 (EudraCT编号)
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