장쇄 지방산 베타-산화 결함 환자를 위한 트리헵타노인 치료 시험
2014년 7월 25일 업데이트: Maria Luz Couce Pico
장쇄 지방산 베타 산화 결함 환자에서 트리헵타노인을 이용한 식이요법의 효과를 평가하기 위한 연구
이 연구의 목적은 Triheptanoin 투여가 젊은 성인 또는 성인의 장쇄 지방산 베타 산화 결함에 효과적인 치료법인지 확인하는 것입니다.
치료 및 추적 기간은 16개월입니다.
연구 개요
상세 설명
장쇄 지방산 베타 산화 결함이 있는 환자에서 트리헵타노인 치료는 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 뿐만 아니라 생명을 위협하는 징후를 예방하고 심근병증과 같은 질병의 심각한 합병증을 감소시킬 수 있습니다. -유사 증후군 에피소드 및 횡문근 융해증. 이 결과는 프로피오닐 CoA 프라이머가 Krebs 주기에 미치는 영향에 의해 발생하며 동시에 포도당신생성 효과를 생성합니다.
이 치료법은 피루브산 카르복실라제 결핍증, 글리코겐 축적병 및 기타 에너지 문제가 있는 질병과 같은 다른 질병에 사용할 수 있는 문을 열어줍니다.
모든 환자는 16개월까지 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Santiago de Compostela, 스페인
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음 조건 중 하나를 가진 모든 환자:
- 장쇄 3-하이드록시아실-코엔자임 A 탈수소효소 결핍증(LCHAD).
- 초장쇄 아실-코엔자임 A 탈수소효소 결핍증(VLCAD.)
- 미토콘드리아 삼중기능 단백질(MTP).
- 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 I 결핍(CPT I).
- 카르니틴 팔미토일전이효소 II(CPT II).
- 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍증(CACT).
양성 피부 생검: 환자는 배양된 섬유아세포에서 시험관 내 개별 반응을 평가한 후 Triheptanoin으로 식이 치료를 시작한 것으로 간주되었습니다. 이 반응은 대조군 섬유아세포와 비교하여 홀수 사슬 지방산과의 배양인 프로피오닐-CoA 생산의 측정을 기반으로 합니다.
사전동의서는 미성년자의 경우 환자나 가족이 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 환자/가족 협력 또는 식이요법 적용이 없습니다.
- 체외 테스트 응답 없음.
- 포함 기준을 충족하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트리헵타노인
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활성 비교기: MCT(중쇄 트리글리세리드)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대사 보상의 수.
기간: 최대 16개월
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이는 트리헤파트노인으로 치료를 시작한 후 저혈당증, 횡문근융해증, 심근병증 및 간부전의 수 및/또는 중증도를 포함하는 종합 평가변수입니다.
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최대 16개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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대조군에 따른 아실카르니틴 프로파일의 차이.
기간: 각 팔 치료 6개월 및 6개월
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각 팔 치료 6개월 및 6개월
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트랜스아미나제 및 크레아틴 키나제의 평균값.
기간: 각 팔 치료 6개월 및 6개월
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각 팔 치료 6개월 및 6개월
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혈장과 적혈구의 지방산 조성의 차이.
기간: 각 팔 치료 6개월 및 6개월
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각 팔 치료 6개월 및 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
- 수석 연구원: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
- 수석 연구원: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramón y Cajal
- 수석 연구원: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
- 수석 연구원: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
- 수석 연구원: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- 수석 연구원: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- 수석 연구원: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 25일
처음 게시됨 (추정)
2014년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2014년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 2007/084
- 2007-005578-29 (EudraCT 번호)
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