長鎖脂肪酸β酸化異常患者に対するトリヘプタノイン治療試験
2014年7月25日 更新者：Maria Luz Couce Pico
長鎖脂肪酸β酸化異常患者におけるトリヘプタノインによる食事療法の有効性を評価する研究
この研究の目的は、トリヘプタノインの投与が若年成人または成人の長鎖脂肪酸ベータ酸化の欠陥に対する有効な治療法であるかどうかを判断することです。
治療とフォローアップの期間は16ヶ月です。
調査の概要
詳細な説明
トリヘプタノイン治療は、長鎖脂肪酸ベータ酸化欠損症患者の生活の質を大幅に改善するだけでなく、生命を脅かす兆候を予防し、心筋症のような症状や重篤な合併症を軽減する可能性があります.様症候群のエピソードおよび横紋筋融解症。 この結果は、プロピオニル CoA プライマーのクレブス サイクルへの影響によって発生し、同時に糖新生効果をもたらすと考えられます。
この治療法は、ピルビン酸カルボキシラーゼ欠乏症、糖原病、およびエネルギーの問題を伴う他の疾患など、他の疾患に使用するための扉を開きます.
すべての患者は16か月まで追跡されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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-
-
Santiago de Compostela、スペイン
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
次の条件のいずれかを持つすべての患者:
- 長鎖 3-ヒドロキシアシル補酵素 A デヒドロゲナーゼ欠乏症 (LCHAD)。
- 超長鎖アシル補酵素 A デヒドロゲナーゼ欠乏症 (VLCAD.)
- ミトコンドリア三機能性タンパク質 (MTP)。
- カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ I 欠損症 (CPT I)。
- カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II (CPT II)。
- カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 (CACT)。
陽性の皮膚生検：患者は、培養線維芽細胞でのin vitroでの個々の反応を評価した後、トリヘプタノインによる食事療法を開始したと見なされました. この応答は、対照群の線維芽細胞と比較した、奇数鎖脂肪酸とのインキュベーションであるプロピオニル-CoAの産生の測定に基づいています。
インフォームドコンセントは、未成年者の場合、患者または家族によって署名されなければなりません。
除外基準:
- 患者/家族の協力や食事療法の適用はありません。
- in vitro 試験での反応はありません。
- 包含基準を満たしていません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：トリヘプタノイン
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アクティブコンパレータ：MCT（中鎖トリグリセリド）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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代償不全の数。
時間枠：16ヶ月まで
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これは、トリヘパトノインによる治療開始後の低血糖、横紋筋融解症、心筋症、および肝不全のエピソードの数および/または重症度を含む複合エンドポイントです。
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16ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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コントロールによるアシルカルニチンのプロファイルの違い。
時間枠：各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
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各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
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トランスアミナーゼとクレアチンキナーゼの平均値。
時間枠：各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
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各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
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血漿と赤血球の脂肪酸組成の違い。
時間枠：各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
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各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Mª Luz Couce Pico、Hospital Clínico Universitario de Santiago
- 主任研究者：Jaume Campistol Plana、Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
- 主任研究者：Mercedes Martínez-Pardo、Hospital Universitario Ramon y Cajal
- 主任研究者：Mónica Ruiz Pons、Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
- 主任研究者：Mª Teresa García Silva、Hospital 12 de Octubre. Madrid
- 主任研究者：Pablo Sanjurjo、Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- 主任研究者：Koldo Aldamiz、Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- 主任研究者：Inmaculada García Jiménez、Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年11月1日
一次修了 (実際)
2010年3月1日
研究の完了 (実際)
2011年10月1日
試験登録日
最初に提出
2013年3月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年7月25日
最初の投稿 (見積もり)
2014年7月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年7月25日
最終確認日
2014年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 2007/084
- 2007-005578-29 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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