Triheptanoïne-behandelingsonderzoek voor patiënten met beta-oxidatiedefecten met lange vetzuurketens
Studie ter evaluatie van de effectiviteit van dieetbehandeling met triheptanoïne bij patiënten met bèta-oxidatiedefecten met lange vetzuurketens
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Behandeling met triheptanoïne bij patiënten met bèta-oxidatiedefecten met lange vetzuurketens zou niet alleen een grote verbetering van hun levenskwaliteit kunnen veroorzaken, maar zou ook levensbedreigende symptomen kunnen voorkomen, de symptomen en ernstige complicaties van hun ziekte verminderen, zoals cardiomyopathie, Reye episoden van -achtig syndroom en rabdomyolyse. Dit resultaat zou optreden door het effect van propionyl-CoA-primer op de Krebs-cyclus en zou tegelijkertijd een gluconeogeen effect produceren.
Deze behandeling opent de deur voor gebruik bij andere ziekten zoals pyruvaatcarboxylasedeficiëntie, glycogeenstapelingsziekte en andere ziekten met energieproblemen.
Alle patiënten worden tot 16 maanden gevolgd.
Studietype
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Santiago de Compostela, Spanje
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Alle patiënten met een van de volgende aandoeningen:
- Lange-keten 3-hydroxyacyl-co-enzym A-dehydrogenasedeficiëntie (LCHAD).
- Zeer lange keten acyl-co-enzym A dehydrogenasedeficiëntie (VLCAD.)
- Mitochondriaal trifunctioneel eiwit (MTP).
- Carnitinepalmitoyltransferase I-deficiëntie (CPT I).
- Carnitinepalmitoyltransferase II (CPT II).
- Carnitine-acylcarnitine translocase-deficiëntie (CACT).
Positieve huidbiopsie: patiënten werden geacht de dieetbehandeling met triheptanoïne te beginnen na evaluatie van de individuele respons in vitro in gekweekte fibroblasten. Deze respons is gebaseerd op de meting van de productie van propionyl-CoA, de incubatie met vetzuren met een oneven keten, vergeleken met controlegroep fibroblasten.
De geïnformeerde toestemming moet worden ondertekend door de patiënt of familie, in het geval van minderjarigen.
Uitsluitingscriteria:
- Geen samenwerking tussen patiënt en familie of toepassing van een dieetbehandeling.
- Geen reactie op in-vitrotest.
- Voldoe niet aan de inclusiecriteria.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: OVERSLAG
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Triheptanoïne
|
|
|
Actieve vergelijker: MCT (triglyceriden met middellange ketens)
|
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal metabole decompensatie.
Tijdsspanne: tot 16 maanden
|
Dit is een gecombineerd eindpunt, inclusief het aantal en/of de ernst van episodes van hypoglykemie, rabdomyolyse, cardiomyopathie en leverfalen na het starten van de behandeling met trihepatnoïne.
|
tot 16 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verschillen in de profielen van acylcarnitines met controle.
Tijdsspanne: 6 maanden en 6 maanden in elke armbehandeling
|
6 maanden en 6 maanden in elke armbehandeling
|
|
Gemiddelde waarden van transaminase en creatinekinase.
Tijdsspanne: 6 maanden en 6 maanden in elke armbehandeling
|
6 maanden en 6 maanden in elke armbehandeling
|
|
Verschillen in de vetzuursamenstelling van plasma en rode bloedcellen.
Tijdsspanne: 6 maanden en 6 maanden in elke armbehandeling
|
6 maanden en 6 maanden in elke armbehandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clinico Universitario de Santiago
- Hoofdonderzoeker: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
- Hoofdonderzoeker: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramón y Cajal
- Hoofdonderzoeker: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
- Hoofdonderzoeker: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
- Hoofdonderzoeker: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- Hoofdonderzoeker: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- Hoofdonderzoeker: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- 2007/084
- 2007-005578-29 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Triheptanoïne (SpezialölÒ 107®)
-
Gilead SciencesVoltooidHCV-infectieVerenigde Staten, Frankrijk, Australië, Puerto Rico, Spanje
-
Jacobus PharmaceuticalBeëindigd
-
Dexa Medica GroupVoltooid