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Essai de traitement à la triheptanoïne pour les patients présentant des défauts de bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne

25 juillet 2014 mis à jour par: Maria Luz Couce Pico

Étude pour évaluer l'efficacité du traitement diététique avec la triheptanoïne chez les patients présentant des défauts de bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne

Le but de cette étude est de déterminer si l'administration de triheptanoïne est un traitement efficace des défauts de la bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne chez les jeunes adultes ou les adultes. La période de traitement et de suivi sera de 16 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le traitement à la triheptanoïne, chez les patients présentant des défauts de bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne, pourrait non seulement entraîner une grande amélioration de leur qualité de vie, mais aussi prévenir les signes potentiellement mortels, réduire les symptômes et les complications graves de leur maladie, comme la cardiomyopathie, Reye des épisodes de syndrome pseudo-analytique et de rhabdomyolyse. Ce résultat se produirait par l'effet de l'amorce propionyl CoA sur le cycle de Krebs et, en même temps, produirait un effet gluconéogénique.

Ce traitement ouvre la porte à être utilisé dans d'autres maladies telles que le déficit en pyruvate carboxylase, la maladie du stockage du glycogène et d'autres maladies avec des problèmes énergétiques.

Tous les patients seront suivis jusqu'à 16 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Santiago de Compostela, Espagne
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Tous les patients atteints de l'une des conditions suivantes :

  • Déficit en 3-hydroxyacyl-coenzyme A déshydrogénase à longue chaîne (LCHAD).
  • Déficit en acyl-coenzyme A déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD.)
  • Protéine trifonctionnelle mitochondriale (MTP).
  • Déficit en carnitine palmitoyltransférase I (CPT I).
  • Carnitine Palmitoyltransférase II (CPT II).
  • Déficit en carnitine-acylcarnitine translocase (CACT).

Biopsie cutanée positive : les patients ont été réputés commencer le traitement diététique par triheptanoïne après avoir évalué la réponse individuelle in vitro dans des fibroblastes en culture. Cette réponse est basée sur la mesure de la production de propionyl-CoA, l'incubation avec des acides gras à chaîne impaire, par rapport aux fibroblastes du groupe contrôle.

Le consentement éclairé doit être signé par le patient ou sa famille, dans le cas de mineurs.

Critère d'exclusion:

  • Pas de collaboration patient/famille ni d'application de traitement diététique.
  • Pas de réponse au test in vitro.
  • Ne répond pas aux critères d'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Triheptanoïne
Médicament: Triheptanoïne (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisation : traitement par triheptanoïne pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Croisement : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
Complément alimentaire: MCT (triglycérides à chaîne moyenne)
  • Randomisation : traitement par MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Crossover : Traitement avec Triheptanoin pendant 6 mois
Comparateur actif: MCT (triglycérides à chaîne moyenne)
Médicament: Triheptanoïne (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisation : traitement par triheptanoïne pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Croisement : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
Complément alimentaire: MCT (triglycérides à chaîne moyenne)
  • Randomisation : traitement par MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Crossover : Traitement avec Triheptanoin pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de décompensations métaboliques.
Délai: jusqu'à 16 mois
Il s'agit d'un critère combiné incluant le nombre et/ou la sévérité des épisodes d'hypoglycémie, de rhabdomyolyse, de cardiomyopathie et d'insuffisance hépatique après le début du traitement par la trihépatnoïne.
jusqu'à 16 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Différences dans les profils des acylcarnitines avec contrôle.
Délai: 6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
Valeurs moyennes de la transaminase et de la créatine kinase.
Délai: 6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
Différences dans la composition en acides gras du plasma et des globules rouges.
Délai: 6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Maria Luz Couce Pico

Collaborateurs

Fundación Ramón Domínguez

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Chercheur principal: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Chercheur principal: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon Y Cajal
  • Chercheur principal: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Chercheur principal: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Chercheur principal: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Chercheur principal: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Chercheur principal: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2014

Première publication (Estimation)

28 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

28 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2014

Dernière vérification

1 juillet 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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