Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание лечения тригептаноином у пациентов с дефектами бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот

25 июля 2014 г. обновлено: Maria Luz Couce Pico

Исследование по оценке эффективности диетотерапии тригептаноином у пациентов с дефектами бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот

Цель этого исследования - определить, является ли введение тригептаноина эффективным средством лечения дефектов бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот у молодых людей или взрослых. Период лечения и наблюдения составит 16 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Лечение тригептаноином у пациентов с дефектами бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот может вызвать не только значительное улучшение качества их жизни, но также может предотвратить опасные для жизни признаки, уменьшить симптомы и серьезные осложнения их заболевания, такие как кардиомиопатия, синдром Рейе. Эпизоды -подобного синдрома и рабдомиолиза. Этот результат мог бы возникнуть в результате воздействия праймера пропионил-КоА на цикл Кребса и, в то же время, вызвать глюконеогенный эффект.

Это лечение открывает двери для использования при других заболеваниях, таких как дефицит пируваткарбоксилазы, болезнь накопления гликогена и другие заболевания с энергетическими проблемами.

Все пациенты будут находиться под наблюдением до 16 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Все пациенты с любым из следующих состояний:

  • Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацилкофермента А дегидрогеназы (LCHAD).
  • Дефицит ацилкоэнзима А дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD).
  • Митохондриальный трифункциональный белок (MTP).
  • Дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы I (CPT I).
  • Карнитин пальмитоилтрансфераза II (CPT II).
  • Дефицит карнитин-ацилкарнитинтранслоказы (CACT).

Положительный результат биопсии кожи: считалось, что пациенты начали диетическое лечение тригептаноином после оценки индивидуального ответа in vitro в культивируемых фибробластах. Этот ответ основан на измерении продукции пропионил-КоА при инкубации с жирными кислотами с нечетной цепью по сравнению с фибробластами контрольной группы.

Информированное согласие должно быть подписано пациентом или семьей, в случае несовершеннолетних.

Критерий исключения:

  • Нет сотрудничества пациента/семьи или применения диетического лечения.
  • Нет ответа на тест in vitro.
  • Не соответствует критериям включения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тригептаноин
Лекарство: Тригептаноин (SpezialölÒ 107®)
  • Рандомизация: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
Диетическая добавка: MCT (среднецепочечные триглицериды)
  • Рандомизация: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев
Активный компаратор: MCT (среднецепочечные триглицериды)
Лекарство: Тригептаноин (SpezialölÒ 107®)
  • Рандомизация: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
Диетическая добавка: MCT (среднецепочечные триглицериды)
  • Рандомизация: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество метаболической декомпенсации.
Временное ограничение: до 16 месяцев
Это комбинированная конечная точка, включающая количество и/или тяжесть эпизодов гипогликемии, рабдомиолиза, кардиомиопатии и печеночной недостаточности после начала лечения тригепатноином.
до 16 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Различия профилей ацилкарнитинов с контролем.
Временное ограничение: 6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
Средние значения трансаминаз и креатинкиназ.
Временное ограничение: 6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
Различия жирнокислотного состава плазмы и эритроцитов.
Временное ограничение: 6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Maria Luz Couce Pico

Соавторы

Fundación Ramón Domínguez

Следователи

  • Учебный стул: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Главный следователь: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Главный следователь: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Главный следователь: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Главный следователь: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Главный следователь: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Главный следователь: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Главный следователь: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

28 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июля 2014 г.

Последняя проверка

1 июля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тригептаноин (SpezialölÒ 107®)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться