Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška léčby triheptanoinem pro pacienty s defekty beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem

25. července 2014 aktualizováno: Maria Luz Couce Pico

Studie k hodnocení účinnosti dietní léčby triheptanoinem u pacientů s defekty beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem

Účelem této studie je zjistit, zda je podávání triheptanoinu účinnou léčbou defektů beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem u mladých dospělých nebo dospělých. Doba léčby a sledování bude 16 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Léčba triheptanoinem u pacientů s defekty beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem by mohla způsobit nejen velké zlepšení kvality jejich života, ale také by mohla zabránit život ohrožujícím příznakům, snížit příznaky a závažné komplikace jejich onemocnění, jako je kardiomyopatie, Reye epizody podobného syndromu a rhabdomyolýza. Tento výsledek by nastal účinkem propionyl CoA primeru na Krebsův cyklus a současně by vyvolal glukoneogenní efekt.

Tato léčba otevírá dveře k použití u dalších onemocnění, jako je nedostatek pyruvátkarboxylázy, onemocnění z ukládání glykogenu a další onemocnění s energetickými problémy.

Všichni pacienti budou sledováni do 16 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni pacienti s některým z následujících stavů:

  • Nedostatek 3-hydroxyacyl-koenzymu A dehydrogenázy s dlouhým řetězcem (LCHAD).
  • Nedostatek acyl-koenzymu A dehydrogenázy s velmi dlouhým řetězcem (VLCAD.)
  • Mitochondriální trifunkční protein (MTP).
  • Deficit karnitin palmitoyltransferázy I (CPT I).
  • Karnitin palmitoyltransferáza II (CPT II).
  • Deficit karnitin-acylkarnitin translokázy (CACT).

Pozitivní kožní biopsie: u pacientů se mělo za to, že zahajují dietní léčbu triheptanoinem po vyhodnocení individuální odpovědi in vitro na kultivovaných fibroblastech. Tato odpověď je založena na měření produkce propionyl-CoA, inkubaci s mastnými kyselinami s lichým řetězcem, ve srovnání s fibroblasty kontrolní skupiny.

Informovaný souhlas musí podepsat pacient nebo jeho rodina, jde-li o nezletilé osoby.

Kritéria vyloučení:

  • Žádná spolupráce pacienta/rodiny nebo aplikace dietní léčby.
  • Žádná odpověď na test in vitro.
  • Nesplňují kritéria pro zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Triheptanoin
Lék: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomizace: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: MCT (triglyceridy se středním řetězcem)
  • Randomizace: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců
Aktivní komparátor: MCT (triglyceridy se středním řetězcem)
Lék: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomizace: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: MCT (triglyceridy se středním řetězcem)
  • Randomizace: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet metabolických dekompenzací.
Časové okno: až 16 měsíců
Jedná se o kombinovaný cílový ukazatel, včetně počtu a/nebo závažnosti epizod hypoglykémie, rhabdomyolýzy, kardiomyopatie a selhání jater po zahájení léčby trihepatnoinem.
až 16 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rozdíly v profilech acylkarnitinů s kontrolou.
Časové okno: 6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
Průměrné hodnoty transaminázy a kreatinkinázy.
Časové okno: 6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
Rozdíly ve složení mastných kyselin plazmy a červených krvinek.
Časové okno: 6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Maria Luz Couce Pico

Spolupracovníci

Fundación Ramón Domínguez

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Vrchní vyšetřovatel: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Vrchní vyšetřovatel: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Vrchní vyšetřovatel: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Vrchní vyšetřovatel: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Vrchní vyšetřovatel: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Vrchní vyšetřovatel: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Vrchní vyšetřovatel: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

28. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit