Triheptanoin-Behandlungsversuch für Patienten mit Beta-Oxidationsdefekten langkettiger Fettsäuren
Studie zur Bewertung der Wirksamkeit einer diätetischen Behandlung mit Triheptanoin bei Patienten mit Beta-Oxidationsdefekten langkettiger Fettsäuren
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Behandlung mit Triheptanoin könnte bei Patienten mit Beta-Oxidationsdefekten langkettiger Fettsäuren nicht nur eine große Verbesserung ihrer Lebensqualität bewirken, sondern auch lebensbedrohliche Anzeichen verhindern, Symptome und schwerwiegende Komplikationen ihrer Krankheit wie Kardiomyopathie, Reye, reduzieren -ähnliche Syndromepisoden und Rhabdomyolyse. Dieses Ergebnis würde durch die Wirkung des Propionyl-CoA-Primers auf den Krebszyklus eintreten und gleichzeitig eine gluconeogene Wirkung hervorrufen.
Diese Behandlung öffnet die Tür für den Einsatz bei anderen Krankheiten wie Pyruvat-Carboxylase-Mangel, Glykogenspeicherkrankheit und anderen Krankheiten mit Energieproblemen.
Alle Patienten werden bis 16 Monate nachbeobachtet.
Studientyp
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
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Santiago de Compostela, Spanien
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- ERWACHSENE
- OLDER_ADULT
- KIND
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Alle Patienten mit einer der folgenden Erkrankungen:
- Langkettiger 3-Hydroxyacyl-Coenzym-A-Dehydrogenase-Mangel (LCHAD).
- Sehr langkettiger Acyl-Coenzym-A-Dehydrogenase-Mangel (VLCAD.)
- Mitochondriales trifunktionelles Protein (MTP).
- Carnitin-Palmitoyltransferase-I-Mangel (CPT I).
- Carnitin-Palmitoyltransferase II (CPT II).
- Carnitin-Acylcarnitin-Translokase-Mangel (CACT).
Positive Hautbiopsie: Es wurde davon ausgegangen, dass die Patienten die diätetische Behandlung mit Triheptanoin beginnen sollten, nachdem die individuelle Reaktion in vitro in kultivierten Fibroblasten bewertet worden war. Diese Antwort basiert auf der Messung der Produktion von Propionyl-CoA, die Inkubation mit ungeradkettigen Fettsäuren, verglichen mit Fibroblasten der Kontrollgruppe.
Die Einverständniserklärung muss bei Minderjährigen vom Patienten oder der Familie unterschrieben werden.
Ausschlusskriterien:
- Keine Zusammenarbeit zwischen Patient und Familie oder die Anwendung einer diätetischen Behandlung.
- Keine In-vitro-Testantwort.
- Erfüllen Sie nicht die Einschlusskriterien.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Triheptanoin
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Aktiver Komparator: MCT (mittelkettige Triglyceride)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der metabolischen Dekompensation.
Zeitfenster: bis 16 Monate
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Dies ist ein kombinierter Endpunkt, einschließlich der Anzahl und/oder Schwere von Episoden von Hypoglykämie, Rhabdomyolyse, Kardiomyopathie und Leberversagen nach Beginn der Behandlung mit Trihepatnoin.
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bis 16 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Unterschiede in den Profilen von Acylcarnitinen mit Kontrolle.
Zeitfenster: 6 Monate und 6 Monate in jedem Behandlungsarm
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6 Monate und 6 Monate in jedem Behandlungsarm
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Durchschnittswerte von Transaminase und Kreatinkinase.
Zeitfenster: 6 Monate und 6 Monate in jedem Behandlungsarm
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6 Monate und 6 Monate in jedem Behandlungsarm
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Unterschiede in der Fettsäurezusammensetzung von Plasma und roten Blutkörperchen.
Zeitfenster: 6 Monate und 6 Monate in jedem Behandlungsarm
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6 Monate und 6 Monate in jedem Behandlungsarm
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
- Hauptermittler: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
- Hauptermittler: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon y Cajal
- Hauptermittler: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
- Hauptermittler: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
- Hauptermittler: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- Hauptermittler: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
- Hauptermittler: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- 2007/084
- 2007-005578-29 (EudraCT-Nummer)
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Klinische Studien zur Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
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Gilead SciencesAbgeschlossenHCV-InfektionVereinigte Staaten, Frankreich, Australien, Puerto Rico, Spanien
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Jacobus PharmaceuticalBeendet
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Dexa Medica GroupAbgeschlossen