AML 或 MDS 移植后 5-氮杂胞苷维持治疗的 II 期研究 (UPCI 13-165)

纳入标准：

• 年龄≥18 岁且患有 MDS 或高危 AML，经形态学确认并基于世界卫生组织标准（高危 AML 的定义见下文）*，具有可用人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的兄弟姐妹或至少 8/8 匹配的无关捐赠者

  *高风险反洗钱的定义：

• 年龄≥60岁

• 年龄<60岁并具有以下任何一项：

  • 继发性 AML
  • 不良的细胞遗传学风险，包括 3、5 或 7 号染色体异常、8 三体、11q23 异常、t(6;9)、20q- 和复杂核型
  • Fms 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 突变
  • HCT 时疾病状态≥第二次完全缓解 (CR2)
  • HCT 时可检测到的疾病
• 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0-2
• 足够的主要器官功能，由 AST 和 ALT < 2 x 正常上限定义，总血清胆红素 < 2 x 正常上限（除非由于溶血或吉尔伯特综合征，则没有上限），肌酐 < 2 x 上限正常，除非有已知的慢性肾病（对于患有慢性肾病的受试者，肌酐必须处于基线）
• 同意在研究期间和研究治疗后至少 30 天内使用有效的避孕屏障方法避免怀孕，适用于所有可生育的男性和女性患者

排除标准：

• 不受控制的、危及生命的感染，对抗生素治疗无反应
• 血清肌酐 > 正常上限的 2 倍，除非存在已知的慢性肾病（对于患有慢性肾病的受试者，肌酐必须处于基线水平）、天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 或总胆红素 > 2 倍上限正常的
• 可能影响对方案的依从性或不允许适当的知情同意的精神疾病史
• 患者可能未接受任何其他抗肿瘤药物
• 怀孕
• 在临床试验中同时使用任何其他研究药物
• 先前的同种异体干细胞移植
• 已知对 5-氮杂胞苷过敏 * 允许事先使用 5-氮杂胞苷治疗

移植后资格和排除标准

患者必须满足以下移植后资格标准才能开始治疗：

• 在 HCT 后（通常为 +30 天）进行骨髓活检以进行反应评估的完全反应（包括完全缓解，血细胞计数恢复不完全和骨髓完全反应）
• 患者在 HCT 后 30-100 天内
• 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1000/µL，血小板计数 ≥ 20,000/µL
• ECOG 体能状态 0-2
• 足够的主要器官功能，由 AST 和 ALT < 2 x 正常上限定义，总血清胆红素 < 2 x 正常上限（除非由于溶血或吉尔伯特综合征，则没有上限），肌酐 < 2 x 上限正常，除非有已知的慢性肾病（对于患有慢性肾病的受试者，肌酐必须处于基线）
• 同意在研究期间和研究治疗后至少 30 天内使用有效的避孕屏障方法避免怀孕，适用于所有可生育的男性和女性患者

患者可能不符合以下任何移植后排除标准：

• 活动性 II-IV 级急性 GVHD，例如需要用相当于强的松 1mg/kg 或更高剂量的类固醇治疗
• 不受控制的、危及生命的感染，对抗生素治疗无反应
• 血清肌酐 > 正常上限的 2 倍，除非存在已知的慢性肾病（对于患有慢性肾病的受试者，肌酐必须处于基线水平）、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或总胆红素 > 2 倍正常上限普通的
• 可能影响对方案的依从性或不允许适当的知情同意的精神疾病史
• 怀孕
• 在临床试验中同时使用任何其他研究药物
• 已知对 5-氮杂胞苷过敏 * 允许事先使用 5-氮杂胞苷治疗