MUC1 抑制剂 GO-203-2C 在复发或难治性急性髓性白血病患者中的 I/II 期试验
2026年3月30日 更新者：David Avigan、Beth Israel Deaconess Medical Center
这项研究正在研究一种称为 GO-203-2C 的靶向疗法，作为单独治疗和与地西他滨联合治疗急性髓性白血病 (AML) 的可能方法。
GO-203-2c 靶向癌细胞，同时不影响健康细胞。这是一项 I/II 期临床试验。
I 期临床试验测试研究干预的安全性，并试图确定用于进一步研究的研究干预的适当剂量。
研究概览
详细说明
第一阶段
- 最大耐受剂量 (MTD) 将在试验的 I 期部分确定。
- 符合资格标准的患者将进入 GO-203-2c 试验。
- 在筛选程序确认参与研究后。 研究人员正在寻找最高剂量的研究药物组合，这种组合可以在患有急性髓性白血病 (AML) 的参与者中安全给药，而不会产生严重或无法控制的副作用研究药物。 给予的剂量将取决于之前参加研究的参与者人数以及对剂量的耐受程度。
- 随后的剂量递增将评估 GO-203-2c 和地西他滨的组合。
二期
- 主要目标是确定两种药物的组合是否会产生临床反应
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 要被视为有资格参加本研究，筛选期间必须满足以下所有入选标准：
- 符合 WHO 标准的外周血和骨髓分析记录的 AML，不包括急性早幼粒细胞白血病 (APL) 患者
- 初次诱导化疗难治的 AML 患者、疾病复发或年龄 ≥ 60 岁且由于年龄、体能状态和/或治疗医师认为的不良危险因素而不适合标准细胞毒性治疗
- 年龄 ≥ 18 岁
- Karnofsky 体能状态 ≥ 50% 或 ECOG 体能状态 0-2
- 预期寿命≥6周
- 能够理解本研究的研究性质并提供参与本研究的书面同意
- 签署经 IRB 批准的书面知情同意书
足够的肝肾功能：
- 血清胆红素 ≤ 1.5 X 机构 ULN 或血清直接胆红素 ≤ 2 X 机构 ULN
- 血清 ALT 和 AST ≤ 2.5 X 机构 ULN
- 血清碱性磷酸酶 < 5 X 机构 ULN
- 血清肌酐≤ 2.0 mg/dL
- 校正钙水平 ≥ 机构 LLN
- 育龄妇女妊娠试验阴性
- 具有生育潜力的女性和男性必须同意在研究期间（包括治疗后观察期）使用有效的避孕方法
排除标准：
- 如果在筛选期间满足以下任何标准，则患者将被视为不符合参加本研究的资格：
- 白血病性脑膜炎或其他中枢神经系统受累于白血病的证据
- 不受控制或控制不佳的高血压（收缩压 ≥ 160 mmHg 或舒张压 ≥ 100 mmHg） 注意：允许单独读数但不持续。
- NYHA III 级或 IV 级心脏病的证据，或存在不稳定的危及生命的心律失常，或在过去 6 个月内有心肌梗塞病史
- 需要全身治疗的活动性细菌、真菌或病毒感染
- 已知感染 HIV
- 研究治疗首次给药前 4 周内的病史或大手术史，或未从既往手术中恢复
- 在研究治疗药物首次给药前 4 周内的任何时间接触任何其他研究药物
- 接触任何其他抗白血病疗法（羟基脲除外，请参阅第 5.5.1 节） 研究治疗药物首次给药前 2 周内
- 怀孕或哺乳期女性
- 不愿意或不能遵守研究方案的要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GO-203-2c
将使用标准的 3+3 剂量递增方法进行剂量递增，从剂量水平 I 开始，使用剂量组和递增和递减规则。 GO-203-2c 每天按照 28 天治疗周期的预定时间表给药 |
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实验性的：GO-203-2c + 地西他滨
GO-203-2c 将使用标准的 3+3 剂量递增方法进行剂量递增，从剂量水平 I 开始，使用剂量组和递增和递减规则。 GO-203-2c 每天按照 28 天治疗周期的预定时间表给药。 地西他滨将在 28 天治疗周期的第 8-12 天以 20mg/m2 的剂量给药。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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GO-203-2c的最大耐受剂量
大体时间：28天
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第一阶段：GO-203-2c的最大耐受剂量
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28天
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GO-203-2c 与地西他滨联合用药的最大耐受剂量
大体时间：28天
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第一阶段：GO-203-2c联合地西他滨的最大耐受剂量
|
28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性
大体时间：2年
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以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
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2年
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确定治疗是否使至少20%的患者达到临床应答
大体时间：2年
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旨在确定GO-203-2c疗法联合地西他滨是否能使至少20%的患者实现临床应答（原始细胞应答、微小应答、部分应答或完全应答）。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Avigan, MD、Beth Israel Deaconess Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年9月1日
初级完成 (实际的)
2025年9月1日
研究完成 (实际的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月29日
首次发布 (估计的)
2014年7月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月30日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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