En fase I/II-studie av MUC1-hemmeren, GO-203-2C hos pasienter med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi

Inklusjonskriterier:

• For å bli vurdert som kvalifisert for påmelding til denne studien, må alle følgende inklusjonskriterier oppfylles i løpet av screeningsperioden:
• Dokumentert AML ved perifert blod og benmargsanalyser som oppfyller WHOs kriterier, ekskludert pasienter med akutt promyelocytisk leukemi (APL)
• Pasienter med AML som er motstandsdyktig mot primær induksjonskjemoterapi, residiverende sykdom eller alder ≥ 60 og ikke egnet for standard cellegiftbehandling på grunn av alder, prestasjonsstatus og/eller uønskede risikofaktorer ifølge behandlende lege
• Alder ≥ 18 år
• Karnofsky ytelsesstatus ≥ 50 % eller ECOG ytelsesstatus 0-2
• Forventet levealder ≥ 6 uker
• Kunne forstå den undersøkende karakteren til denne studien og gi skriftlig samtykke til å delta i den
• Signert skriftlig IRB-godkjent Informert Samtykke dokument

• Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon:

  • serumbilirubin ≤ 1,5 X institusjonell ULN ELLER serum direkte bilirubin ≤ 2 X institusjonell ULN
  • serum ALT og ASAT ≤ 2,5 X institusjonell ULN
  • serum alkalisk fosfatase < 5 X institusjonell ULN
  • serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL
  • korrigert kalsiumnivå ≥ institusjonell LLN
• Negativ graviditetstest hos kvinner i fertil alder
• Kvinner og menn med barneproduserende potensial må godta å bruke effektive prevensjonsmetoder i løpet av studieperioden (inkludert observasjonsperiode etter behandling)

Ekskluderingskriterier:

• En pasient vil bli vurdert som ikke kvalifisert for registrering i denne studien hvis noen av følgende kriterier er oppfylt i løpet av screeningsperioden:
• Bevis på leukemisk meningitt eller annen CNS-involvering ved leukemi
• Ukontrollert eller dårlig kontrollert hypertensjon (systolisk BP ≥ 160 mmHg eller diastolisk BP ≥ 100 mmHg) Merk: En isolert avlesning som ikke opprettholdes vil bli tillatt.
• Bevis på NYHA klasse III eller IV hjertesykdom, eller tilstedeværelse av ustabil livstruende arytmi, eller historie med hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene
• Aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon som krever systemisk behandling
• Kjent infeksjon med HIV
• Anamnese eller større operasjon innen 4 uker før første dose av studiebehandlingen, eller ikke restituert etter tidligere operasjon
• Eksponering for andre undersøkelsesmidler når som helst innen 4 uker før den første dosen av studiebehandlingen
• Eksponering for annen anti-leukemisk behandling (unntatt hydroksyurea, se avsnitt 5.5.1) innen 2 uker før den første dosen av studiebehandlingen
• Gravid eller ammende kvinne
• Uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i studieprotokollen