Un essai de phase I/II de l'inhibiteur de MUC1, GO-203-2C chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire

Critère d'intégration:

• Pour être considéré comme éligible à l'inscription à cette étude, tous les critères d'inclusion suivants doivent être remplis pendant la période de sélection :
• LAM documentée par des analyses de sang périphérique et de moelle osseuse répondant aux critères de l'OMS, à l'exclusion des patients atteints de leucémie aiguë promyélocytaire (LPA)
• Patients atteints de LAM réfractaire à la chimiothérapie d'induction primaire, en rechute ou âgés de ≥ 60 ans et non appropriés pour un traitement cytotoxique standard en raison de l'âge, de l'état de performance et/ou de facteurs de risque indésirables selon le médecin traitant
• Âge ≥ 18 ans
• Statut de performance Karnofsky ≥ 50% ou statut de performance ECOG 0-2
• Espérance de vie ≥ 6 semaines
• Capable de comprendre la nature expérimentale de cette étude et de fournir un consentement écrit pour y participer
• Document de consentement éclairé signé et approuvé par la CISR

• Fonction hépatique et rénale adéquate :

  • bilirubine sérique ≤ 1,5 X LSN institutionnelle OU bilirubine directe sérique ≤ 2 X LSN institutionnelle
  • ALT et AST sériques ≤ 2,5 X LSN institutionnelle
  • Phosphatase alcaline sérique < 5 X LSN institutionnelle
  • créatinine sérique ≤ 2,0 mg/dL
  • taux de calcium corrigé ≥ LIN institutionnel
• Test de grossesse négatif chez les femmes en âge de procréer
• Les femmes et les hommes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives efficaces pendant la période d'étude (y compris la période d'observation post-traitement)

Critère d'exclusion:

• Un patient sera considéré comme non éligible à l'inscription à cette étude si l'un des critères suivants est rempli pendant la période de sélection :
• Preuve de méningite leucémique ou autre atteinte du SNC par la leucémie
• Hypertension non contrôlée ou mal contrôlée (TA systolique ≥ 160 mmHg ou TA diastolique ≥ 100 mmHg) Remarque : une lecture isolée non soutenue sera autorisée.
• Preuve d'une maladie cardiaque de classe NYHA III ou IV, ou présence d'arythmie instable menaçant le pronostic vital, ou antécédents d'infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois
• Infection bactérienne, fongique ou virale active nécessitant un traitement systémique
• Infection connue par le VIH
• Antécédents ou chirurgie majeure dans les 4 semaines précédant la première dose du traitement à l'étude, ou non récupéré d'une chirurgie antérieure
• Exposition à tout autre agent expérimental à tout moment dans les 4 semaines précédant la première dose du traitement à l'étude
• Exposition à tout autre traitement anti-leucémique (à l'exception de l'hydroxyurée, voir rubrique 5.5.1) dans les 2 semaines précédant la première dose du traitement à l'étude
• Femelle gestante ou allaitante
• Refus ou incapacité de se conformer aux exigences du protocole d'étude