Uno studio di fase I/II dell'inibitore MUC1, GO-203-2C in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Criterio di inclusione:

• Per essere considerati idonei per l'arruolamento in questo studio, tutti i seguenti criteri di inclusione devono essere soddisfatti durante il periodo di screening:
• AML documentata da analisi del sangue periferico e del midollo osseo che soddisfano i criteri dell'OMS, esclusi i pazienti con leucemia promielocitica acuta (APL)
• Pazienti con LMA refrattaria alla chemioterapia di induzione primaria, malattia recidivante o età ≥ 60 anni e non appropriati per la terapia citotossica standard a causa dell'età, del performance status e/o di fattori di rischio avversi secondo il medico curante
• Età ≥ 18 anni
• Karnofsky performance status ≥ 50% o performance status ECOG 0-2
• Aspettativa di vita ≥ 6 settimane
• In grado di comprendere la natura investigativa di questo studio e di fornire il consenso scritto a parteciparvi
• Documento di consenso informato firmato e approvato dall'IRB

• Adeguata funzionalità epatica e renale:

  • bilirubina sierica ≤ 1,5 X ULN istituzionale O bilirubina sierica diretta ≤ 2 X ULN istituzionale
  • ALT e AST sieriche ≤ 2,5 X ULN istituzionale
  • fosfatasi alcalina sierica < 5 X ULN istituzionale
  • creatinina sierica ≤ 2,0 mg/dL
  • livello di calcio corretto ≥ LLN istituzionale
• Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile
• Le donne e gli uomini in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il periodo di studio (incluso il periodo di osservazione post-trattamento)

Criteri di esclusione:

• Un paziente sarà considerato non idoneo per l'arruolamento in questo studio se uno dei seguenti criteri viene soddisfatto durante il periodo di screening:
• Evidenza di meningite leucemica o altro coinvolgimento del SNC da parte della leucemia
• Ipertensione incontrollata o scarsamente controllata (pressione arteriosa sistolica ≥ 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥ 100 mmHg) Nota: sarà consentita una lettura isolata non sostenuta.
• Evidenza di cardiopatia di classe NYHA III o IV, o presenza di aritmia instabile pericolosa per la vita, o anamnesi di infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi
• Infezione batterica, fungina o virale attiva che richiede un trattamento sistemico
• Infezione nota da HIV
• - Anamnesi o intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane precedenti la prima dose del trattamento in studio o non recuperato da un precedente intervento chirurgico
• Esposizione a qualsiasi altro agente sperimentale in qualsiasi momento entro 4 settimane prima della prima dose del trattamento in studio
• Esposizione a qualsiasi altra terapia antileucemica (eccetto idrossiurea, vedere paragrafo 5.5.1) entro 2 settimane prima della prima dose del trattamento in studio
• Femmina incinta o in allattamento
• Riluttanza o impossibilità a rispettare i requisiti del protocollo di studio