En fas I/II-studie av MUC1-hämmaren, GO-203-2C hos patienter med återfall eller refraktär akut myeloisk leukemi

Inklusionskriterier:

• För att anses kvalificerad för registrering i denna studie måste alla följande inklusionskriterier uppfyllas under screeningsperioden:
• Dokumenterad AML genom analyser av perifert blod och benmärg som uppfyller WHO:s kriterier, exklusive patienter med akut promyelocytisk leukemi (APL)
• Patienter med AML som är motståndskraftiga mot primär induktionskemoterapi, återfallande sjukdom eller ålder ≥ 60 och inte lämpliga för standard cytotoxisk behandling på grund av ålder, prestationsstatus och/eller negativa riskfaktorer enligt den behandlande läkaren
• Ålder ≥ 18 år
• Karnofsky prestandastatus ≥ 50 % eller ECOG prestandastatus 0-2
• Förväntad livslängd ≥ 6 veckor
• Kunna förstå den här studiens undersökningskaraktär och ge skriftligt samtycke till att delta i den
• Undertecknat skriftligt IRB-godkänt dokument för informerat samtycke

• Tillräcklig lever- och njurfunktion:

  • serumbilirubin ≤ 1,5 X institutionell ULN ELLER serum direkt bilirubin ≤ 2 X institutionell ULN
  • serum ALT och ASAT ≤ 2,5 X institutionell ULN
  • serum alkaliskt fosfatas < 5 X institutionell ULN
  • serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL
  • korrigerad kalciumnivå ≥ institutionell LLN
• Negativt graviditetstest hos kvinnor i fertil ålder
• Kvinnor och män i barnproducerande potential måste gå med på att använda effektiva preventivmedel under studieperioden (inklusive observationsperioden efter behandlingen)

Exklusions kriterier:

• En patient kommer att anses inte vara berättigad till denna studie om något av följande kriterier uppfylls under screeningsperioden:
• Bevis på leukemisk meningit eller annan CNS-inblandning av leukemi
• Okontrollerad eller dåligt kontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck ≥ 160 mmHg eller diastoliskt blodtryck ≥ 100 mmHg) Obs: en isolerad avläsning som inte upprätthålls kommer att tillåtas.
• Bevis på NYHA klass III eller IV hjärtsjukdom, eller närvaro av instabil livshotande arytmi, eller historia av hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna
• Aktiv bakteriell, svamp- eller virusinfektion som kräver systemisk behandling
• Känd infektion med HIV
• Anamnes eller större operation inom 4 veckor före den första dosen av studiebehandlingen, eller inte återhämtat sig från tidigare operation
• Exponering för något annat prövningsmedel när som helst inom 4 veckor före den första dosen av studiebehandlingen
• Exponering för någon annan antileukemiterapi (förutom hydroxiurea, se avsnitt 5.5.1) inom 2 veckor före den första dosen av studiebehandlingen
• Dräktig eller ammande hona
• Ovillig eller oförmögen att följa kraven i studieprotokollet