Et fase I/II-forsøg med MUC1-hæmmeren, GO-203-2C hos patienter med recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi

Inklusionskriterier:

• For at blive betragtet som berettiget til tilmelding til denne undersøgelse, skal alle følgende inklusionskriterier være opfyldt i løbet af screeningsperioden:
• Dokumenteret AML ved perifer blod- og knoglemarvsanalyser, der opfylder WHO-kriterierne, ekskl. patienter med akut promyelocytisk leukæmi (APL)
• Patienter med AML, der er refraktære over for primær induktionskemoterapi, recidiverende sygdom eller alder ≥ 60 og ikke egnede til standard cytotoksisk behandling på grund af alder, præstationsstatus og/eller uønskede risikofaktorer ifølge den behandlende læge
• Alder ≥ 18 år
• Karnofsky ydeevnestatus ≥ 50 % eller ECOG ydeevnestatus 0-2
• Forventet levetid ≥ 6 uger
• Kunne forstå undersøgelsens karakter af denne undersøgelse og give skriftligt samtykke til at deltage i den
• Underskrevet skriftligt IRB-godkendt Informed Consent-dokument

• Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion:

  • serum bilirubin ≤ 1,5 X institutionel ULN ELLER serum direkte bilirubin ≤ 2 X institutionel ULN
  • serum ALT og ASAT ≤ 2,5 X institutionel ULN
  • serum alkalisk fosfatase < 5 X institutionel ULN
  • serum kreatinin ≤ 2,0 mg/dL
  • korrigeret calciumniveau ≥ institutionel LLN
• Negativ graviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder
• Kvinder og mænd med børneproducerende potentiale skal acceptere at bruge effektive præventionsmetoder i undersøgelsesperioden (inklusive observationsperioden efter behandlingen)

Ekskluderingskriterier:

• En patient vil blive betragtet som ikke kvalificeret til at blive optaget i denne undersøgelse, hvis et af følgende kriterier er opfyldt i løbet af screeningsperioden:
• Bevis på leukæmi-meningitis eller anden CNS-involvering ved leukæmi
• Ukontrolleret eller dårligt kontrolleret hypertension (systolisk BP ≥ 160 mmHg eller diastolisk BP ≥ 100 mmHg) Bemærk: En isoleret aflæsning, der ikke er vedvarende, vil være tilladt.
• Tegn på NYHA klasse III eller IV hjertesygdom eller tilstedeværelse af ustabil livstruende arytmi eller historie med myokardieinfarkt i løbet af de sidste 6 måneder
• Aktiv bakteriel, svampe- eller viral infektion, der kræver systemisk behandling
• Kendt infektion med HIV
• Anamnese eller større operation inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, eller ikke restitueret efter tidligere operation
• Eksponering for ethvert andet forsøgsmiddel på et hvilket som helst tidspunkt inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen
• Eksponering for enhver anden antileukæmisk behandling (undtagen hydroxyurinstof, se afsnit 5.5.1) inden for 2 uger før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen
• Drægtig eller ammende kvinde
• Uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i undersøgelsesprotokollen