一项确定 NPSP795 对常染色体显性低钙血症受试者钙敏感受体影响的研究，通过 PTH 水平和血钙浓度测量
2021年8月5日 更新者：Shire
开放标签剂量递增研究评估静脉注射 NPSP795 在钙敏感受体基因突变引起的常染色体显性低钙血症中的安全性、耐受性、药效学和药代动力学：一项药物再利用研究
这是一项开放标签研究，旨在研究 NPSP795（一种选择性钙受体拮抗剂）对激活常染色体显性低钙血症患者钙敏感受体突变的影响。
ADH 患者血钙水平低，肾钙排泄异常增加，肾磷酸盐排泄减少和高磷血症。
在 NPSP795 的 IV 输注期间和之后将测试 PTH 和血钙水平。
NPSP795 的浓度和 IV 输注的时间长度将根据测量的离子钙水平而变化。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892-1103
- National Institute of Health (NIH)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 具有 CaSR 基因 (ADH) 杂合激活突变的受试者；如果之前未得到确认，将在筛选访问时进行基因检测
- 至少 18 岁
- 体重指数 (BMI) ≥ 18.5 至 < 39 kg/m2
排除标准：
- 可能损害任何主要身体系统或干扰 NPSP795 药代动力学的疾病或病症
- 过去 6 个月内 PTH 1-84 或 1-34 治疗史
- 需要频繁静脉输注钙剂的低钙血症病史
- 近 3 个月内低钙血症发作史
- 血液 25-羟基维生素 D 水平 < 25 ng/mL。 如果受试者在门诊筛查时血液 25-羟基维生素 D 水平 < 25 ng/mL，他们将接受维生素 D 替代治疗。 一旦 25-羟基维生素 D 水平 > 25 ng/mL，受试者将有资格继续进入研究的治疗阶段
- 估计肾小球滤过率 (GFR) < 25 mL/分钟，和/或肝脏、血液学和/或凝血功能异常
- 具有临床显着异常的 12 导联静息心电图 (ECG)
- 可能干扰 NPSP795 代谢的伴随药物
- 甲状腺或甲状旁腺手术史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：NPSP795
静脉
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生治疗突发不良事件 (TEAE) 和治疗突发严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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具有临床重要生命体征和心电图 (ECG) 异常的参与者人数
大体时间：从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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具有潜在临床重要实验室异常的参与者人数
大体时间：从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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与体格检查相关的具有临床显着异常的参与者人数
大体时间：从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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从第 1 天到安全跟进评估（到出院后第 17 天）
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离子钙相对于基线的变化
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30、45、60、75、90、105 分钟和 2、2.5、3、3.5 和 4 小时 (hr) 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30、45、60、75、90、105 分钟，& 2、2.5、3、3.5、4、5 和 8 小时
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30、45、60、75、90、105 分钟和 2、2.5、3、3.5 和 4 小时 (hr) 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30、45、60、75、90、105 分钟，& 2、2.5、3、3.5、4、5 和 8 小时
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血清钙相对于基线的变化
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时。
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时。
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尿钙基线的变化
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时。
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8 12 小时。
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血清甲状旁腺激素 (PTH) 相对于基线的变化
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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NPSP795 的血浆浓度与时间曲线 (AUC[0-t]) 下的面积
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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NPSP795 浓度时间曲线下的面积外推到无穷大（AUC0-无穷大）
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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NPSP795 在血浆中的最大观察药物浓度 (Cmax)
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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NPSP795 在血浆中的消除半衰期 (t1/2)
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 5、10、15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、8 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 15、30 分钟，& 1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、5.5 小时
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钙排泄分数 (FECa) 相对于基线的变化
大体时间：10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8、12 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8、12 小时。
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10 分钟 (min) 输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8、12 小时 (hr)。 3.5 小时输注时间：给药前 5 分钟内； & 给药后 1、2、3、4、8、12 小时。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年7月18日
初级完成 (实际的)
2015年5月4日
研究完成 (实际的)
2015年5月4日
研究注册日期
首次提交
2014年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月29日
首次发布 (估计)
2014年7月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月5日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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