Badanie mające na celu określenie wpływu NPSP795 na receptor wykrywający wapń u osób z autosomalną dominującą hipokalcemią mierzoną na podstawie poziomów PTH i stężenia wapnia we krwi
5 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Shire
Otwarte badanie zwiększania dawki oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę i farmakokinetykę dożylnego NPSP795 w autosomalnej dominującej hipokalcemii spowodowanej mutacjami w genie receptora wyczuwającego wapń: badanie zmiany przeznaczenia leku
Jest to otwarte badanie oceniające wpływ NPSP795 (selektywnego antagonisty receptora wapniowego) na mutacje aktywujące receptora wykrywającego wapń u pacjentów z autosomalną dominującą hipokalcemią.
Pacjenci z ADH mają niski poziom wapnia we krwi i nieprawidłowo zwiększone wydalanie wapnia przez nerki, zmniejszone wydalanie fosforanów przez nerki i hiperfosfatemię.
Poziomy PTH i wapnia we krwi będą badane podczas i po infuzji dożylnej NPSP795.
Stężenia NPSP795 i czas trwania wlewu dożylnego będą się różnić w zależności od zmierzonych poziomów zjonizowanego wapnia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1103
- National Institute of Health (NIH)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby z heterozygotyczną mutacją aktywującą genu CaSR (ADH); jeśli nie zostanie to wcześniej potwierdzone, podczas wizyty przesiewowej zostaną przeprowadzone badania genetyczne
- Co najmniej 18 lat
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 18,5 do < 39 kg/m2
Kryteria wyłączenia:
- Choroby lub stany, które mogą zagrozić dowolnemu głównemu układowi organizmu lub zakłócać farmakokinetykę NPSP795
- Historia leczenia PTH 1-84 lub 1-34 w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Historia hipokalcemii wymagającej częstych dożylnych wlewów wapnia
- Historia napadów hipokalcemii w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Poziom 25-hydroksywitaminy D we krwi < 25 ng/ml. Jeśli badani mają poziom 25-hydroksywitaminy D we krwi < 25 ng/ml podczas ambulatoryjnej wizyty przesiewowej, zostanie im przepisana suplementacja witaminy D. Gdy poziom 25-hydroksywitaminy D osiągnie > 25 ng/ml, uczestnik będzie mógł przejść do fazy leczenia w badaniu
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 25 ml/minutę i/lub nieprawidłowa czynność wątroby, hematologiczna i/lub krzepliwość
- Elektrokardiogram spoczynkowy (EKG) z 12 odprowadzeń z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami
- Jednoczesne stosowanie leków, które mogą wpływać na metabolizm NPSP795
- Historia operacji tarczycy lub przytarczyc
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NPSP795
dożylny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TESAE)
Ramy czasowe: Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi objawami czynności życiowych i nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
|
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
|
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami związanymi z badaniem przedmiotowym
Ramy czasowe: Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
Od 1. dnia do dalszej oceny bezpieczeństwa (do 17. dnia po wypisie)
|
|
Zmiana od linii podstawowej w zjonizowanym wapniu
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min oraz 2, 2,5, 3, 3,5 i 4 godziny (godz.) 3,5 godz. Czas infuzji: w ciągu 5 min przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min oraz 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 i 8 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min oraz 2, 2,5, 3, 3,5 i 4 godziny (godz.) 3,5 godz. Czas infuzji: w ciągu 5 min przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min oraz 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 i 8 godz.
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej stężenia wapnia w surowicy
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godz.
|
|
Zmiana stężenia wapnia w moczu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8 12 godz.
|
|
Zmiana od wartości początkowej w surowicy hormonu przytarczyc (PTH)
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC[0-t]) NPSP795
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
|
Obszar pod krzywą stężenia w czasie ekstrapolowaną do nieskończoności (AUC0-nieskończoność) NPSP795
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie leku (Cmax) NPSP795 w osoczu
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
|
Eliminacja Okres półtrwania (t1/2) NPSP795 w osoczu
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 5, 10, 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; & po podaniu 15, 30 min i 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 godz.
|
|
Zmiana od wartości początkowej w ułamkowym wydalaniu wapnia (FECa)
Ramy czasowe: 10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8, 12 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8, 12 godz.
|
10 minut (min) Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8, 12 godzin (godz.). 3,5 godziny Czas infuzji: w ciągu 5 minut przed podaniem dawki; i po podaniu 1, 2, 3, 4, 8, 12 godz.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 lipca 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 maja 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 maja 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lipca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 lipca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 lipca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 sierpnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAL-C13-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .