Un estudio para determinar los efectos de NPSP795 en el receptor sensor de calcio en sujetos con hipocalcemia autosómica dominante según lo medido por los niveles de PTH y las concentraciones de calcio en la sangre
5 de agosto de 2021 actualizado por: Shire
Estudio abierto de escalada de dosis que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica y la farmacocinética de NPSP795 intravenoso en la hipocalcemia autosómica dominante debida a mutaciones en el gen del receptor sensible al calcio: un estudio de reutilización de fármacos
Este es un estudio abierto que analiza los efectos de NPSP795 (un antagonista selectivo del receptor de calcio) sobre la activación de mutaciones del receptor sensible al calcio en pacientes con hipocalcemia autosómica dominante.
Los pacientes con ADH tienen niveles bajos de calcio en sangre y una excreción renal de calcio inapropiadamente aumentada, disminución de la excreción renal de fosfato e hiperfosfatemia.
Se evaluarán los niveles de PTH y calcio en la sangre durante y después de la infusión IV de NPSP795.
Las concentraciones de NPSP795 y la duración de la infusión IV variarán según los niveles medidos de calcio ionizado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1103
- National Institute of Health (NIH)
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con una mutación activadora heterocigota del gen CaSR (ADH); si no se confirma previamente, se realizarán pruebas genéticas en la visita de selección
- Al menos 18 años de edad
- Índice de masa corporal (IMC) ≥ 18,5 a < 39 kg/m2
Criterio de exclusión:
- Enfermedades o condiciones que puedan comprometer cualquier sistema corporal importante o interferir con la farmacocinética de NPSP795
- Historial de tratamiento con PTH 1-84 o 1-34 en los 6 meses previos
- Historia de hipocalcemia que requiere infusiones de calcio IV frecuentes
- Antecedentes de convulsiones hipocalcémicas en los últimos 3 meses
- Nivel de 25-hidroxi vitamina D en sangre < 25 ng/mL. Si los sujetos tienen un nivel de 25-hidroxi vitamina D en sangre < 25 ng/mL en la visita de selección ambulatoria, se les prescribirá reemplazo de vitamina D. Una vez que el nivel de 25-hidroxi vitamina D sea > 25 ng/mL, el sujeto será elegible para continuar con la fase de tratamiento del estudio.
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFG) < 25 ml/minuto y/o función hepática, hematológica y/o de coagulación anormales
- Electrocardiograma (ECG) en reposo de 12 derivaciones con anomalías clínicamente significativas
- Medicamentos concomitantes con el potencial de interferir con el metabolismo de NPSP795
- Antecedentes de cirugía de tiroides o paratiroides
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NPSP795
intravenoso
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Número de participantes con signos vitales clínicamente significativos y anomalías en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente importantes desde el punto de vista clínico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas relacionadas con el examen físico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
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Cambio desde el inicio en calcio ionizado
Periodo de tiempo: Tiempo de infusión de 10 minutos (min): dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5 y 4 horas (h) 3,5 h Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y posdosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 y 8 h
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Tiempo de infusión de 10 minutos (min): dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5 y 4 horas (h) 3,5 h Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y posdosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 y 8 h
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Cambio desde el inicio en el calcio sérico
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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Cambio desde el inicio en el calcio urinario
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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Cambio desde el inicio en la hormona paratiroidea sérica (PTH)
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC[0-t]) de NPSP795
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Área bajo la curva de tiempo de concentración extrapolada al infinito (AUC0-infinito) de NPSP795
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Concentración máxima observada de fármaco (Cmax) de NPSP795 en plasma
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Vida media de eliminación (t1/2) de NPSP795 en plasma
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Cambio desde el inicio en la excreción fraccional de calcio (FECa)
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.
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10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de julio de 2014
Finalización primaria (Actual)
4 de mayo de 2015
Finalización del estudio (Actual)
4 de mayo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
30 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAL-C13-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .