Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de effecten van NPSP795 op de calciumgevoelige receptor te bepalen bij proefpersonen met autosomaal dominante hypocalciëmie zoals gemeten aan de hand van PTH-spiegels en bloedcalciumconcentraties

5 augustus 2021 bijgewerkt door: Shire

Open-label dosisescalatieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van intraveneuze NPSP795 bij autosomaal dominante hypocalciëmie als gevolg van mutaties in het calciumgevoelige receptorgen: een onderzoek naar herbestemming van geneesmiddelen

Dit is een open-label studie waarin wordt gekeken naar de effecten van NPSP795 (een selectieve calciumreceptorantagonist) op activerende mutaties van de calciumgevoelige receptor bij patiënten met autosomaal dominante hypocalciëmie. Patiënten met ADH hebben een laag calciumgehalte in het bloed en een ongepast verhoogde renale calciumexcretie, verminderde renale fosfaatexcretie en hyperfosfatemie. Tijdens en na de intraveneuze infusie van NPSP795 zullen de PTH- en bloedcalciumspiegels worden getest. De concentraties van NPSP795 en de tijdsduur van IV-infusie variëren afhankelijk van de gemeten niveaus van geïoniseerd calcium.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met een heterozygote activerende mutatie van het CaSR-gen (ADH); indien niet eerder bevestigd, zullen genetische tests worden uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek
  • Minstens 18 jaar oud
  • Body mass index (BMI) ≥ 18,5 tot < 39 kg/m2

Uitsluitingscriteria:

  • Ziekten of aandoeningen die een belangrijk lichaamssysteem in gevaar kunnen brengen of de farmacokinetiek van NPSP795 kunnen verstoren
  • Voorgeschiedenis van behandeling met PTH 1-84 of 1-34 in de afgelopen 6 maanden
  • Geschiedenis van hypocalciëmie waarvoor frequente IV-calciuminfusies nodig waren
  • Geschiedenis van hypocalciëmische aanvallen in de afgelopen 3 maanden
  • Bloed 25-hydroxy vitamine D-spiegel < 25 ng/mL. Als proefpersonen bij het poliklinische screeningsbezoek een bloedspiegel van 25-hydroxy-vitamine D < 25 ng/ml hebben, krijgen ze vitamine D-suppletie voorgeschreven. Zodra het 25-hydroxy vitamine D-gehalte > 25 ng/ml is, komt de proefpersoon in aanmerking om door te gaan naar de behandelingsfase van het onderzoek
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) < 25 ml/minuut, en/of abnormale lever-, hematologische en/of stollingsfunctie
  • 12-lead rust-elektrocardiogram (ECG) met klinisch significante afwijkingen
  • Gelijktijdige medicatie die het metabolisme van NPSP795 kan verstoren
  • Geschiedenis van schildklier- of bijschildklieroperaties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NPSP795
intraveneus
Geneesmiddel: NPSP795

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Aantal deelnemers met klinisch significante vitale functies en elektrocardiogram (ECG) afwijkingen
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch belangrijke laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen gerelateerd aan lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Van dag 1 tot en met de follow-upbeoordeling van de veiligheid (tot dag 17 na ontslag)
Verandering van basislijn in geïoniseerd calcium
Tijdsspanne: 10 minuten (min) infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, en 2, 2,5, 3, 3,5, & 4 uur (uur) 3,5 uur Infusietijd: binnen 5 min vóór de dosis; & na de dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 en 8 uur
10 minuten (min) infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, en 2, 2,5, 3, 3,5, & 4 uur (uur) 3,5 uur Infusietijd: binnen 5 min vóór de dosis; & na de dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 en 8 uur
Verandering van baseline in serumcalcium
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur.
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur.
Verandering van baseline in calcium in de urine
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur.
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 uur.
Verandering ten opzichte van baseline in serum bijschildklierhormoon (PTH)
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC[0-t]) van NPSP795
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
Gebied onder de concentratietijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig (AUC0-oneindig) van NPSP795
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
Maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie (Cmax) van NPSP795 in plasma
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
Eliminatie Halfwaardetijd (t1/2) van NPSP795 in plasma
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & na de dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 uur
Verandering ten opzichte van baseline in fractionele uitscheiding van calcium (FECa)
Tijdsspanne: 10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 uur.
10 minuten (min) Infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 uur (uur). 3,5 uur infusietijd: binnen 5 minuten vóór de dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 uur.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Medewerkers

National Institutes of Health (NIH)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

30 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAL-C13-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autosomaal dominante hypocalciëmie (ADH)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren