Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å bestemme effekten av NPSP795 på den kalsiumfølende reseptoren hos personer med autosomal dominant hypokalsemi målt ved PTH-nivåer og blodkalsiumkonsentrasjoner

5. august 2021 oppdatert av: Shire

Åpen doseeskaleringsstudie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til intravenøs NPSP795 i autosomal dominant hypokalsemi på grunn av mutasjoner i det kalsiumfølende reseptorgenet: En studie med gjenbruk av medikamenter

Dette er en åpen studie som ser på effekten av NPSP795 (en selektiv kalsiumreseptorantagonist) på aktiverende mutasjoner av den kalsiumfølende reseptoren hos pasienter med autosomal dominant hypokalsemi. Pasienter med ADH har lave kalsiumnivåer i blodet og en uhensiktsmessig økt renal kalsiumutskillelse, redusert renal fosfatutskillelse og hyperfosfatemi. PTH og blodkalsiumnivåer vil bli testet under og etter IV-infusjonen av NPSP795. Konsentrasjonene av NPSP795 og varigheten av IV-infusjonen vil variere avhengig av målte nivåer av ionisert kalsium.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med en heterozygot aktiverende mutasjon av CaSR-genet (ADH); hvis ikke tidligere bekreftet, vil genetisk testing bli utført ved screeningbesøket
  • Minst 18 år
  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 18,5 til < 39 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Sykdommer eller tilstander som kan kompromittere ethvert større kroppssystem eller forstyrre farmakokinetikken til NPSP795
  • Behandlingshistorie med PTH 1-84 eller 1-34 i løpet av de siste 6 månedene
  • Anamnese med hypokalsemi som krever hyppige intravenøse kalsiuminfusjoner
  • Anamnese med hypokalsemisk anfall i løpet av de siste 3 månedene
  • Blod 25-hydroksy vitamin D nivå < 25 ng/ml. Hvis forsøkspersoner har et 25-hydroksy vitamin D-nivå i blodet < 25 ng/ml ved poliklinisk screeningbesøk, vil de bli foreskrevet vitamin D-erstatning. Når 25-hydroksy vitamin D-nivået er > 25 ng/ml, vil forsøkspersonen være kvalifisert til å fortsette til behandlingsfasen av studien
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 25 ml/minutt og/eller unormal lever-, hematologisk- og/eller koagulasjonsfunksjon
  • 12-lednings hvileelektrokardiogram (EKG) med klinisk signifikante abnormiteter
  • Samtidig medisinering med potensial til å forstyrre NPSP795-metabolismen
  • Historie om skjoldbruskkjertel- eller parathyreoideakirurgi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NPSP795
intravenøs
Legemiddel: NPSP795

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAEs) og Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegn og elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige laboratorieavvik
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter relatert til fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Endring fra baseline i ionisert kalsium
Tidsramme: 10 minutter (min) infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etter dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
10 minutter (min) infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etter dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
Endring fra baseline i serumkalsium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Endring fra baseline i urinkalsium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Endring fra baseline i serum parathyroid hormon (PTH)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven (AUC[0-t]) til NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Område under konsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig (AUC0-uendelig) av NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax) av NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Eliminering Halveringstid (t1/2) av NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Endring fra baseline i fraksjonert utskillelse av kalsium (FECa)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

4. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

4. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

30. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAL-C13-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autosomal dominant hypokalsemi (ADH)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere