Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att fastställa effekterna av NPSP795 på den kalciumavkännande receptorn hos personer med autosomal dominant hypokalcemi mätt med PTH-nivåer och blodkalciumkoncentrationer

5 augusti 2021 uppdaterad av: Shire

Open-label dosupptrappningsstudie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken och farmakokinetiken för intravenös NPSP795 vid autosomal dominant hypokalcemi på grund av mutationer i den kalciumavkännande receptorgenen: A Drug Repurposing Study

Detta är en öppen studie som tittar på effekterna av NPSP795 (en selektiv kalciumreceptorantagonist) på aktiverande mutationer av den kalciumavkännande receptorn hos patienter med autosomal dominant hypokalcemi. Patienter med ADH har låga blodkalciumnivåer och en olämpligt ökad renal kalciumutsöndring, minskad renal fosfatutsöndring och hyperfosfatemi. PTH och blodkalciumnivåer kommer att testas under och efter IV-infusionen av NPSP795. Koncentrationer av NPSP795 och längden på IV-infusion kommer att variera beroende på uppmätta nivåer av joniserat kalcium.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med en heterozygot aktiverande mutation av CaSR-genen (ADH); om det inte har bekräftats tidigare kommer genetisk testning att utföras vid screeningbesöket
  • Minst 18 år
  • Body mass index (BMI) ≥ 18,5 till < 39 kg/m2

Exklusions kriterier:

  • Sjukdomar eller tillstånd som kan äventyra alla större kroppssystem eller störa farmakokinetiken för NPSP795
  • Behandlingshistorik med PTH 1-84 eller 1-34 under de senaste 6 månaderna
  • Historik av hypokalcemi som kräver frekventa IV kalciuminfusioner
  • Historik med hypokalcemiska anfall under de senaste 3 månaderna
  • Blod 25-hydroxi vitamin D nivå < 25 ng/ml. Om försökspersonerna har en 25-hydroxi-vitamin D-nivå i blodet < 25 ng/ml vid poliklinisk screeningbesök, kommer de att ordineras vitamin D-ersättning. När 25-hydroxi-vitamin D-nivån är > 25 ng/ml kommer patienten att vara berättigad att fortsätta till studiens behandlingsfas
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 25 ml/minut och/eller onormal lever-, hematologisk- och/eller koaguleringsfunktion
  • 12 avledningselektrokardiogram (EKG) med kliniskt signifikanta avvikelser
  • Samtidig medicinering som kan störa NPSP795-metabolismen
  • Historik av sköldkörtel- eller bisköldkörtelkirurgi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NPSP795
intravenös
Läkemedel: NPSP795

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) och Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsram: Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta vitala tecken och elektrokardiogram (EKG) avvikelser
Tidsram: Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga laboratorieavvikelser
Tidsram: Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser relaterade till fysisk undersökning
Tidsram: Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Från dag 1 upp till säkerhetsuppföljningsbedömning (fram till dag 17 efter utskrivning)
Förändring från baslinjen i joniserat kalcium
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min och 2, 2,5, 3, 3,5 och 4 timmar (tim) 3,5 timmar Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 och 8 timmar
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min och 2, 2,5, 3, 3,5 och 4 timmar (tim) 3,5 timmar Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 och 8 timmar
Ändring från baslinjen i serumkalcium
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar.
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar.
Förändring från baslinjen i urinkalcium
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar.
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 1, 2, 3, 4, 8 12 timmar.
Förändring från baslinjen i serum paratyreoideahormon (PTH)
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan (AUC[0-t]) för NPSP795
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
Area under koncentrationstidskurvan extrapolerad till oändlighet (AUC0-oändlighet) för NPSP795
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
Maximal observerad läkemedelskoncentration (Cmax) av NPSP795 i plasma
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
Elimination Halveringstid (t1/2) för NPSP795 i plasma
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 5, 10, 15, 30 min och 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timmar
Förändring från baslinjen i fraktionerad utsöndring av kalcium (FECa)
Tidsram: 10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 1, 2, 3, 4, 8, 12 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 1, 2, 3, 4, 8, 12 timmar.
10 minuter (min) Infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efter dos 1, 2, 3, 4, 8, 12 timmar (tim). 3,5 timmars infusionstid: inom 5 minuter före dos; & efterdos 1, 2, 3, 4, 8, 12 timmar.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

National Institutes of Health (NIH)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

4 maj 2015

Avslutad studie (Faktisk)

4 maj 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2014

Första postat (Uppskatta)

30 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAL-C13-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autosomal dominant hypokalcemi (ADH)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera