Uno studio per determinare gli effetti di NPSP795 sul recettore sensibile al calcio in soggetti con ipocalcemia autosomica dominante misurata dai livelli di PTH e dalle concentrazioni di calcio nel sangue
5 agosto 2021 aggiornato da: Shire
Studio in aperto sull'escalation della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica dell'NPSP795 per via endovenosa nell'ipocalcemia autosomica dominante dovuta a mutazioni nel gene del recettore sensibile al calcio: uno studio sulla riproposizione di farmaci
Questo è uno studio in aperto che esamina gli effetti di NPSP795 (un antagonista selettivo del recettore del calcio) sulle mutazioni attivanti del recettore sensibile al calcio in pazienti con ipocalcemia autosomica dominante.
I pazienti con ADH hanno bassi livelli di calcio nel sangue e un aumento inappropriato dell'escrezione renale di calcio, diminuzione dell'escrezione renale di fosfato e iperfosfatemia.
I livelli di PTH e calcio nel sangue saranno testati durante e dopo l'infusione IV di NPSP795.
Le concentrazioni di NPSP795 e la durata dell'infusione endovenosa variano a seconda dei livelli misurati di calcio ionizzato.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1103
- National Institute of Health (NIH)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con mutazione attivante eterozigote del gene CaSR (ADH); se non preventivamente confermato, il test genetico verrà eseguito durante la visita di screening
- Almeno 18 anni di età
- Indice di massa corporea (BMI) da ≥ 18,5 a < 39 kg/m2
Criteri di esclusione:
- Malattie o condizioni che potrebbero compromettere qualsiasi sistema corporeo importante o interferire con la farmacocinetica di NPSP795
- Storia di trattamento con PTH 1-84 o 1-34 nei 6 mesi precedenti
- Storia di ipocalcemia che richiede frequenti infusioni di calcio EV
- Storia di crisi ipocalcemia negli ultimi 3 mesi
- Livello ematico di 25-idrossi vitamina D < 25 ng/mL. Se i soggetti hanno un livello ematico di 25-idrossi vitamina D <25 ng/mL alla visita di screening ambulatoriale, verrà loro prescritta la sostituzione della vitamina D. Una volta che il livello di 25-idrossi vitamina D è > 25 ng/mL, il soggetto sarà idoneo a continuare la fase di trattamento dello studio
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (VFG) < 25 mL/minuto e/o funzionalità epatica, ematologica e/o della coagulazione anomala
- Elettrocardiogramma a riposo (ECG) a 12 derivazioni con anomalie clinicamente significative
- Farmaci concomitanti con il potenziale di interferire con il metabolismo di NPSP795
- Storia di chirurgia tiroidea o paratiroidea
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: NPSP795
endovenoso
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Numero di partecipanti con segni vitali clinicamente significativi e anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente importanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative correlate all'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
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Variazione rispetto al basale del calcio ionizzato
Lasso di tempo: Tempo di infusione di 10 minuti (min): entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5 e 4 ore (ore) 3,5 ore Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della dose; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 e 8 ore
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Tempo di infusione di 10 minuti (min): entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5 e 4 ore (ore) 3,5 ore Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della dose; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 e 8 ore
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Variazione rispetto al basale del calcio sierico
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
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Variazione rispetto al basale del calcio urinario
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
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Variazione rispetto al basale dell'ormone paratiroideo sierico (PTH)
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Area sotto la curva concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC[0-t]) di NPSP795
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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Area sotto la curva del tempo di concentrazione estrapolata all'infinito (AUC0-infinito) di NPSP795
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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Concentrazione massima di farmaco osservata (Cmax) di NPSP795 nel plasma
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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Emivita di eliminazione (t1/2) di NPSP795 nel plasma
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
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Variazione rispetto al basale nell'escrezione frazionata di calcio (FECa)
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore.
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10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 luglio 2014
Completamento primario (Effettivo)
4 maggio 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
4 maggio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 luglio 2014
Primo Inserito (Stima)
30 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 agosto 2021
Ultimo verificato
1 agosto 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAL-C13-001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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