Studie k určení účinků NPSP795 na receptor citlivý na vápník u subjektů s autozomálně dominantní hypokalcémií, měřeno hladinami PTH a koncentracemi vápníku v krvi
5. srpna 2021 aktualizováno: Shire
Otevřená studie eskalace dávky hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku a farmakokinetiku intravenózního NPSP795 u autozomálně dominantní hypokalcémie v důsledku mutací v genu receptoru citlivého na vápník: Studie přeměny léčiva
Toto je otevřená studie sledující účinky NPSP795 (selektivní antagonista kalciového receptoru) na aktivaci mutací Calcium-sensing receptoru u pacientů s autosomálně dominantní hypokalcémií.
Pacienti s ADH mají nízké hladiny vápníku v krvi a nepřiměřeně zvýšené vylučování vápníku ledvinami, snížené vylučování fosfátů ledvinami a hyperfosfatemii.
Hladiny PTH a vápníku v krvi budou testovány během a po IV infuzi NPSP795.
Koncentrace NPSP795 a doba IV infuze se budou lišit v závislosti na naměřených hladinách ionizovaného vápníku.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1103
- National Institute of Health (NIH)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s heterozygotní aktivační mutací genu CaSR (ADH); není-li dříve potvrzeno, bude při screeningové návštěvě provedeno genetické vyšetření
- Minimálně 18 let
- Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 18,5 až < 39 kg/m2
Kritéria vyloučení:
- Nemoci nebo stavy, které by mohly ohrozit jakýkoli hlavní tělesný systém nebo interferovat s farmakokinetikou NPSP795
- Historie léčby PTH 1-84 nebo 1-34 během předchozích 6 měsíců
- Anamnéza hypokalcémie vyžadující časté IV infuze vápníku
- Anamnéza hypokalcemických záchvatů během posledních 3 měsíců
- Hladina 25-hydroxy vitaminu D v krvi < 25 ng/ml. Pokud mají subjekty při ambulantním screeningu hladinu 25-hydroxy vitaminu D v krvi < 25 ng/ml, bude jim předepsána náhrada vitaminu D. Jakmile bude hladina 25-hydroxy vitaminu D > 25 ng/ml, bude subjekt způsobilý pokračovat v léčebné fázi studie.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) < 25 ml/min a/nebo abnormální jaterní, hematologická a/nebo srážecí funkce
- 12svodový klidový elektrokardiogram (EKG) s klinicky významnými abnormalitami
- Souběžně podávané léky s potenciálem interferovat s metabolismem NPSP795
- Historie operace štítné žlázy nebo příštítných tělísek
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NPSP795
intravenózní
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TESAE)
Časové okno: Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými vitálními funkcemi a abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami souvisejícími s fyzikálním vyšetřením
Časové okno: Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
Od 1. dne do následného hodnocení bezpečnosti (až do 17. dne po propuštění)
|
|
Změna od základní hodnoty v ionizovaném vápníku
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 minut a 2, 2,5, 3, 3,5 a 4 hodiny (h) 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min a 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 a 8 hodin
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 minut a 2, 2,5, 3, 3,5 a 4 hodiny (h) 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min a 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 a 8 hodin
|
|
Změna od základní hodnoty v séru vápníku
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin.
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin.
|
|
Změna od výchozí hodnoty vápníku v moči
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin.
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8 12 hodin.
|
|
Změna od výchozí hodnoty v séru parathormonu (PTH)
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC[0-t]) NPSP795
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
|
Plocha pod křivkou času koncentrace extrapolovaná na nekonečno (AUC0-nekonečno) NPSP795
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva (Cmax) NPSP795 v plazmě
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
|
Eliminační poločas (t1/2) NPSP795 v plazmě
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 5, 10, 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 15, 30 min a 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
|
|
Změna frakčního vylučování vápníku (FECa) od výchozí hodnoty
Časové okno: 10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8, 12 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8, 12 hodin.
|
10 minut (min) Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8, 12 hodin (h). 3,5 hodiny Doba infuze: do 5 minut před dávkou; & po dávce 1, 2, 3, 4, 8, 12 hodin.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. července 2014
Primární dokončení (Aktuální)
4. května 2015
Dokončení studie (Aktuální)
4. května 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. července 2014
První zveřejněno (Odhad)
30. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAL-C13-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .