Um estudo para determinar os efeitos do NPSP795 no receptor de detecção de cálcio em indivíduos com hipocalcemia autossômica dominante medida pelos níveis de PTH e concentrações de cálcio no sangue
5 de agosto de 2021 atualizado por: Shire
Estudo aberto de escalonamento de dose avaliando a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética de NPSP795 intravenoso em hipocalcemia autossômica dominante devido a mutações no gene receptor sensível ao cálcio: um estudo de reaproveitamento de drogas
Este é um estudo aberto que analisa os efeitos do NPSP795 (um antagonista seletivo do receptor de cálcio) na ativação de mutações do receptor sensível ao cálcio em pacientes com hipocalcemia autossômica dominante.
Pacientes com ADH apresentam níveis baixos de cálcio no sangue e aumento inapropriado da excreção renal de cálcio, diminuição da excreção renal de fosfato e hiperfosfatemia.
Os níveis de PTH e cálcio no sangue serão testados durante e após a infusão IV de NPSP795.
As concentrações de NPSP795 e a duração da infusão IV variam dependendo dos níveis medidos de cálcio ionizado.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1103
- National Institute of Health (NIH)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com uma mutação ativadora heterozigótica do gene CaSR (ADH); se não confirmado anteriormente, o teste genético será realizado na visita de triagem
- Pelo menos 18 anos de idade
- Índice de massa corporal (IMC) ≥ 18,5 a < 39 kg/m2
Critério de exclusão:
- Doenças ou condições que possam comprometer qualquer sistema corporal importante ou interferir na farmacocinética do NPSP795
- História de tratamento com PTH 1-84 ou 1-34 nos últimos 6 meses
- História de hipocalcemia que requer infusões frequentes de cálcio IV
- História de convulsão hipocalcêmica nos últimos 3 meses
- Nível de 25-hidroxivitamina D no sangue < 25 ng/mL. Se os indivíduos tiverem um nível de 25-hidroxivitamina D no sangue < 25 ng/mL na consulta de triagem ambulatorial, eles receberão prescrição de reposição de vitamina D. Uma vez que o nível de 25-hidroxivitamina D seja > 25 ng/mL, o indivíduo será elegível para continuar na fase de tratamento do estudo
- Taxa de filtração glomerular (TFG) estimada < 25 mL/minuto e/ou função hepática, hematológica e/ou de coagulação anormal
- Eletrocardiograma (ECG) de repouso de 12 derivações com anormalidades clinicamente significativas
- Medicamentos concomitantes com potencial para interferir no metabolismo de NPSP795
- Histórico de cirurgia de tireoide ou paratireoide
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: NPSP795
intravenoso
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Número de participantes com sinais vitais clinicamente significativos e anormalidades no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente importantes
Prazo: Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas relacionadas ao exame físico
Prazo: Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Do dia 1 até a avaliação de acompanhamento de segurança (até o dia 17 após a alta)
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Mudança da linha de base em cálcio ionizado
Prazo: 10 Minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5 e 4 horas (h) 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min antes da dose; & pós-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 e 8 h
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10 Minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5 e 4 horas (h) 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min antes da dose; & pós-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 e 8 h
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Mudança da linha de base no cálcio sérico
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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Mudança da linha de base no cálcio urinário
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
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Alteração desde a linha de base no hormônio paratireoidiano (PTH) sérico
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo (AUC[0-t]) de NPSP795
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Área sob a curva de tempo de concentração extrapolada para infinito (AUC0-infinito) de NPSP795
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax) de NPSP795 no Plasma
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Meia-vida de eliminação (t1/2) de NPSP795 no plasma
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (hr). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
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Mudança da linha de base na excreção fracionada de cálcio (FECa)
Prazo: 10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 horas (h). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.
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10 minutos (min) Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 horas (h). 3,5 h Tempo de infusão: dentro de 5 min pré-dose; & pós-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de julho de 2014
Conclusão Primária (Real)
4 de maio de 2015
Conclusão do estudo (Real)
4 de maio de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de julho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de julho de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
30 de julho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2021
Última verificação
1 de agosto de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CAL-C13-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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