Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bestemme virkningerne af NPSP795 på den calciumfølende receptor hos personer med autosomal dominant hypocalcæmi målt ved PTH-niveauer og blodcalciumkoncentrationer

5. august 2021 opdateret af: Shire

Open-label dosiseskaleringsundersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​intravenøs NPSP795 i autosomal dominant hypocalcæmi på grund af mutationer i det calciumfølende receptorgen: En undersøgelse med genbrug af lægemidler

Dette er et åbent studie, der ser på virkningerne af NPSP795 (en selektiv calciumreceptorantagonist) på aktiverende mutationer af den calciumfølende receptor hos patienter med autosomal dominant hypocalcæmi. Patienter med ADH har lave blodcalciumniveauer og en uhensigtsmæssig øget renal calciumudskillelse, nedsat renal fosfatudskillelse og hyperfosfatæmi. PTH og blodcalciumniveauer vil blive testet under og efter IV-infusionen af ​​NPSP795. Koncentrationer af NPSP795 og varigheden af ​​IV-infusion vil variere afhængigt af målte niveauer af ioniseret calcium.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med en heterozygot aktiverende mutation af CaSR-genet (ADH); hvis ikke tidligere bekræftet, vil genetisk testning blive udført ved screeningsbesøget
  • Mindst 18 år
  • Body mass index (BMI) ≥ 18,5 til < 39 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdomme eller tilstande, der kan kompromittere ethvert større kropssystem eller forstyrre farmakokinetikken af ​​NPSP795
  • Anamnese med behandling med PTH 1-84 eller 1-34 inden for de foregående 6 måneder
  • Anamnese med hypocalcæmi, der kræver hyppige IV calciuminfusioner
  • Anamnese med hypocalcæmisk anfald inden for de seneste 3 måneder
  • Blod 25-hydroxy vitamin D niveau < 25 ng/ml. Hvis forsøgspersoner har et niveau af 25-hydroxy D-vitamin i blodet < 25 ng/ml ved det ambulante screeningsbesøg, vil de få ordineret D-vitaminerstatning. Når 25-hydroxy-vitamin D-niveauet er > 25 ng/ml, vil forsøgspersonen være berettiget til at fortsætte til behandlingsfasen af ​​undersøgelsen
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 25 ml/minut og/eller unormal lever-, hæmatologisk- og/eller koagulationsfunktion
  • 12-leds hvileelektrokardiogram (EKG) med klinisk signifikante abnormiteter
  • Samtidig medicinering med potentiale til at forstyrre NPSP795-metabolismen
  • Anamnese med skjoldbruskkirtel- eller parathyroidkirurgi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NPSP795
intravenøs
Medicin: NPSP795

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn og elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Antal deltagere med potentielt klinisk vigtige laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter relateret til fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Ændring fra baseline i ioniseret calcium
Tidsramme: 10 minutter (min) infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
10 minutter (min) infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
Ændring fra baseline i serumcalcium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Ændring fra baseline i urinkalcium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Ændring fra baseline i serum parathyroid hormon (PTH)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven (AUC[0-t]) for NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Område under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendelig (AUC0-uendelig) af NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax) af NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Elimination Halveringstid (t1/2) af NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Ændring fra baseline i fraktioneret udskillelse af calcium (FECa)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

4. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2014

Først opslået (Skøn)

30. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAL-C13-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autosomal dominant hypocalcæmi (ADH)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner