评估接受 Exjade（地拉罗司）单药治疗的急性髓性白血病或高危骨髓增生异常综合征患者血液学反应的初步研究

纳入标准：

• 高风险 MDS 或 AML 患者 Exjade 试点评估 AML/MDS UPCC 中的血液学反应# 40413
• 新诊断的急性髓性白血病，研究者判断不适合强化诱导化疗或不愿接受强化诱导化疗或
• 用非强化方案治疗后难治性或复发的 AML，此时不适合异基因移植或
• MDS，IPSS 1.5 或更高，不耐受或有疾病进展/对去甲基化药物无反应。
• 年龄 ≥ 18 岁并能够提供独立的知情同意
• 血清铁蛋白：对于参加研究：筛选时血清铁蛋白≥ 500 ng/mL。 样本必须在没有伴随感染的情况下获取。 如果计划输血，在输血前抽取血清铁蛋白。
• ECOG 表现状态 0-2。
• 性活跃的女性必须使用有效的避孕方法，或者必须经过临床记录的全子宫切除术和/或卵巢切除术，或输卵管结扎术，或者绝经后（定义为闭经至少 12 个月）

排除标准：

• AML 强化化疗的既往治疗
• 最近 6 个月内曾接受过铁螯合剂治疗。
• 血清肌酐水平高于正常上限 1.5 倍以上
• AST 或 ALT 水平高于正常上限的 5 倍
• 目前对 AML 或 MDS 的治疗（在研究药物首次给药前，用于治疗 AML 或 MDS 的任何药物都需要 ≥ 4 周的清除期）。
• 目前使用 hydrea 治疗以控制白细胞增多。
• 活动性乙型肝炎或丙型肝炎（HBsAg，无 HBsAb 或 HCV Ab 阳性且 HCV RNA 阳性且 ALT 高于正常范围）感染的临床或实验室证据。 在没有临床怀疑活动性感染的情况下，筛选时不需要进行实验室检测以评估乙型或丙型肝炎的状态。
• HIV 阳性检测结果（ELISA 或 Western blot）的临床病史。 筛选时不需要进行用于评估 HIV 状态的实验室检测。
• 入组前 12 个月内的临床或自我报告的药物或酒精滥用史
• ECOG 表现状态 > 2
• 不受控制的全身性高血压
• 严重心功能不全（NYHA III 或 IV），伴有不受控制和/或不稳定的心脏或冠状动脉疾病，不受标准药物治疗控制
• 与铁螯合相关的临床相关眼部毒性的临床诊断或病史
• 研究者认为会妨碍研究治疗的全身性疾病（心血管、肾脏、肝脏等）
• 孕妇或哺乳期妇女
• 在过去 4 周内使用全身研究药物治疗或在过去 7 天内使用局部研究药物治疗或计划在参与研究时接受其他研究药物
• 可能显着改变研究药物的吸收、分布、代谢或排泄的其他手术或医疗状况
• 不遵守医疗方案的历史或被认为可能不可靠和/或不合作的患者
• MDS 或 AML 的造血干细胞移植。
• 筛选程序后发现不合格的活动性 CNS 白血病患者将在筛选日志中记录不合格的原因。 CRF 中不会收集这些患者的进一步数据。