Étude pilote pour évaluer la réponse hématologique chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë ou de syndromes myélodysplasiques à haut risque subissant une monothérapie avec Exjade (Deferasirox)

Critère d'intégration:

• Patients atteints de SMD ou de LAM à haut risque Pilote Exjade évaluant la réponse hématologique dans la LAM/SMD UPCC# 40413
• Leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée, non candidate à une chimiothérapie d'induction intensive selon le jugement de l'investigateur ou ne souhaitant pas subir une chimiothérapie d'induction intensive OU
• LAM réfractaire ou en rechute après un traitement avec un régime non intensif, et non candidate à une greffe allogénique pour le moment OU
• MDS, IPSS 1.5 ou supérieur, intolérant ou avec progression de la maladie/absence de réponse aux agents hypométhylants.
• Âge ≥ 18 ans et capable de fournir un consentement éclairé indépendant
• Ferritine sérique : pour l'inscription à l'étude : ferritine sérique ≥ 500 ng/mL lors de la sélection. Les échantillons doivent être obtenus en l'absence d'infection concomitante. Si une transfusion est prévue, prélevez la ferritine sérique AVANT la transfusion.
• Statut de performance ECOG 0-2.
• Les femmes sexuellement actives doivent utiliser une méthode de contraception efficace, ou doivent avoir subi une hystérectomie totale et/ou une ovariectomie documentée cliniquement, ou une ligature des trompes ou être ménopausées (définies comme une aménorrhée depuis au moins 12 mois)

Critère d'exclusion:

• Traitement antérieur par chimiothérapie intensive pour la LAM
• Traitement antérieur avec des agents chélateurs du fer au cours des 6 derniers mois.
• Taux de créatinine sérique supérieurs à 1,5 x au-dessus de la limite supérieure de la normale
• Niveaux d'AST ou d'ALT supérieurs à 5 fois la limite supérieure de la normale
• Traitement actuel de la LMA ou du SMD (une période de sevrage de ≥ 4 semaines pour tout agent utilisé pour traiter la LMA ou le SMD avant la première dose du médicament à l'étude est requise).
• Thérapie actuelle avec hydrea pour contrôler la leucocytose.
• Preuve clinique ou de laboratoire d'une infection active par l'hépatite B ou l'hépatite C (HBsAg en l'absence d'HBsAb OU Ac anti-VHC positif avec ARN du VHC positif et ALT au-dessus de la plage normale). En l'absence de suspicion clinique d'infection active, des tests de laboratoire pour évaluer le statut de l'hépatite B ou C ne seront pas nécessaires lors du dépistage.
• Antécédents cliniques de résultat de test VIH positif (ELISA ou Western blot). Les tests de laboratoire pour évaluer le statut VIH ne seront pas nécessaires lors du dépistage.
• Antécédents cliniques ou autodéclarés d'abus de drogues ou d'alcool dans les 12 mois précédant l'inscription
• Statut de performance ECOG> 2
• Hypertension systémique non contrôlée
• Insuffisance cardiaque sévère (NYHA III ou IV), avec maladie cardiaque ou coronarienne incontrôlée et/ou instable non contrôlée par un traitement médical standard
• Diagnostic clinique ou antécédents de toxicité oculaire cliniquement pertinente liée à la chélation du fer
• Maladies systémiques (cardiovasculaires, rénales, hépatiques, etc.) qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient le traitement de l'étude
• Femmes enceintes ou allaitantes
• Traitement avec un médicament expérimental systémique au cours des 4 dernières semaines ou un médicament expérimental topique au cours des 7 derniers jours ou prévoir de recevoir d'autres médicaments expérimentaux tout en participant à l'étude
• Autre condition chirurgicale ou médicale qui pourrait altérer de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament à l'étude
• Antécédents de non-conformité aux régimes médicaux ou patients considérés comme potentiellement peu fiables et/ou non coopératifs
• Greffe de cellules souches hématopoïétiques pour MDS ou AML.
• Leucémie active du SNC Les patients jugés inéligibles après les procédures de dépistage verront la raison de leur inéligibilité documentée dans le journal de dépistage. Aucune autre donnée ne sera recueillie dans le CRF pour ces patients.