Pilotstudie för att bedöma hematologisk respons hos patienter med akut myeloisk leukemi eller högriskmyelodysplastiska syndrom som genomgår monoterapi med exjade (Deferasirox)

Inklusionskriterier:

• Patienter med högrisk MDS eller AML Exjade Pilot Bedömer hematologisk respons i AML/MDS UPCC# 40413
• Nydiagnostiserad akut myeloid leukemi, inte en kandidat för intensiv induktionskemoterapi enligt utredarens bedömning eller ovillig att genomgå intensiv induktionskemoterapi ELLER
• AML som är refraktär eller återfaller efter behandling med en icke-intensiv regim och som inte är en kandidat för allogen transplantation vid denna tidpunkt ELLER
• MDS, IPSS 1,5 eller högre, intolerant eller med sjukdomsprogression/brist på svar på hypometylerande medel.
• Ålder ≥ 18 år och kan ge oberoende informerat samtycke
• Serumferritin: För inskrivning i studien: serumferritin ≥ 500 ng/ml vid screening. Prover måste tas i frånvaro av samtidig infektion. Om transfusion är planerad, dra upp serumferritin FÖRE transfusion.
• ECOG-prestandastatus 0-2.
• Sexuellt aktiva kvinnor måste använda en effektiv preventivmetod, eller måste ha genomgått kliniskt dokumenterad total hysterektomi och/eller ooforektomi, eller tubal ligering eller vara postmenopausala (definierad som amenorré i minst 12 månader)

Exklusions kriterier:

• Tidigare behandling med intensiv kemoterapi för AML
• Tidigare behandling med järnkelatbildande medel under de senaste 6 månaderna.
• Serumkreatininnivåer högre än 1,5 gånger över den övre normalgränsen
• AST- eller ALAT-nivåer högre än 5 gånger den övre normalgränsen
• Aktuell behandling för AML eller MDS (en ≥ 4 veckors tvättperiod för alla medel som används för att behandla AML eller MDS före första dosen av studieläkemedlet krävs).
• Nuvarande terapi med hydrea för att kontrollera leukocytos.
• Kliniska eller laboratoriemässiga bevis på aktiv Hepatit B eller Hepatit C (HBsAg i frånvaro av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV RNA-positiv och ALT över det normala intervallet) infektion. I avsaknad av klinisk misstanke om aktiv infektion kommer laboratorietester för att bedöma hepatit B- eller C-status inte att krävas vid screening.
• Klinisk historia av HIV-positiva testresultat (ELISA eller Western blot). Laboratorietester för att bedöma HIV-status kommer inte att krävas vid screening.
• Klinisk eller självrapporterad historia av drog- eller alkoholmissbruk inom 12 månader före registreringen
• ECOG-prestandastatus > 2
• Okontrollerad systemisk hypertoni
• Allvarlig hjärtinsufficiens (NYHA III eller IV), med okontrollerad och/eller instabil hjärt- eller kranskärlssjukdom som inte kontrolleras av standardmedicinsk behandling
• Klinisk diagnos av eller historia av kliniskt relevant okulär toxicitet relaterad till järnkelering
• Systemsjukdomar (kardiovaskulära, njur-, lever-, etc.) som enligt utredarens uppfattning skulle förhindra studiebehandling
• Gravida eller ammande kvinnor
• Behandling med systemiskt prövningsläkemedel under de senaste 4 veckorna eller aktuellt prövningsläkemedel inom de senaste 7 dagarna eller planerar att få andra prövningsläkemedel medan du deltar i studien
• Andra kirurgiska eller medicinska tillstånd som avsevärt kan förändra absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av studieläkemedlet
• Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller patienter som anses potentiellt opålitliga och/eller inte samarbeta
• Hematopoetisk stamcellstransplantation för MDS eller AML.
• Aktiv CNS-leukemi Patienter som befinns vara olämpliga efter screeningprocedurer kommer att få orsaken till olämpligheten dokumenterad i screeningsloggen. Inga ytterligare data kommer att samlas in i CRF för dessa patienter.