Pilotstudie om de hematologische respons te beoordelen bij patiënten met acute myeloïde leukemie of myelodysplastische syndromen met een hoog risico die monotherapie ondergaan met Exjade (Deferasirox)

Inclusiecriteria:

• Patiënten met hoog risico MDS of AML Exjade Pilot Beoordeling van hematologische respons bij AML/MDS UPCC# 40413
• Nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie, geen kandidaat voor intensieve inductiechemotherapie naar het oordeel van de onderzoeker of niet bereid om intensieve inductiechemotherapie te ondergaan OF
• AML die refractair is of terugvalt na behandeling met een niet-intensief regime en op dit moment geen kandidaat is voor allogene transplantatie OF
• MDS, IPSS 1,5 of hoger, intolerant of met ziekteprogressie/gebrek aan respons op hypomethylerende middelen.
• Leeftijd ≥ 18 jaar en in staat om onafhankelijke geïnformeerde toestemming te geven
• Serumferritine: Voor deelname aan het onderzoek: serumferritine ≥ 500 ng/ml bij screening. Monsters moeten worden verkregen bij afwezigheid van gelijktijdige infectie. Als transfusie is gepland, serumferritine afnemen VOORAFGAAND aan transfusie.
• ECOG-prestatiestatus 0-2.
• Seksueel actieve vrouwen moeten een effectieve anticonceptiemethode gebruiken, of moeten een klinisch gedocumenteerde totale hysterectomie en/of ovariëctomie of afbinden van de eileiders hebben ondergaan of postmenopauzaal zijn (gedefinieerd als amenorroe gedurende ten minste 12 maanden)

Uitsluitingscriteria:

• Voorafgaande therapie met intensieve chemotherapie voor AML
• Eerdere therapie met ijzerchelaatvormers in de afgelopen 6 maanden.
• Serumcreatininewaarden hoger dan 1,5x boven de bovengrens van normaal
• AST- of ALT-waarden hoger dan 5x de bovengrens van normaal
• Huidige therapie voor AML of MDS (er is een wash-outperiode van ≥ 4 weken vereist voor elk middel dat wordt gebruikt om AML of MDS te behandelen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
• Huidige therapie met hydrea om leukocytose onder controle te houden.
• Klinisch of laboratoriumbewijs van actieve infectie met hepatitis B of hepatitis C (HBsAg in afwezigheid van HBsAb OF HCV Ab positief met HCV RNA positief en ALAT boven het normale bereik). Als er geen klinische verdenking is op een actieve infectie, zijn laboratoriumtesten om de hepatitis B- of C-status te beoordelen niet vereist bij de screening.
• Klinische voorgeschiedenis van HIV-positief testresultaat (ELISA of Western blot). Laboratoriumtesten om de HIV-status te beoordelen zijn niet vereist bij de screening.
• Klinische of zelfgerapporteerde geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
• ECOG-prestatiestatus > 2
• Ongecontroleerde systemische hypertensie
• Ernstige hartinsufficiëntie (NYHA III of IV), met ongecontroleerde en/of onstabiele hart- of kransslagaderziekte die niet onder controle is met standaard medische therapie
• Klinische diagnose van of voorgeschiedenis van klinisch relevante oculaire toxiciteit gerelateerd aan ijzerchelatie
• Systemische ziekten (cardiovasculair, nier, lever, enz.) die naar de mening van de onderzoeker studiebehandeling zouden verhinderen
• Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
• Behandeling met systemisch onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 4 weken of actueel onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 7 dagen of van plan om andere onderzoeksgeneesmiddelen te ontvangen tijdens deelname aan het onderzoek
• Andere chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van het onderzoeksgeneesmiddel aanzienlijk kan veranderen
• Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes of patiënten die als mogelijk onbetrouwbaar en/of niet meewerkend worden beschouwd
• Hematopoëtische stamceltransplantatie voor MDS of AML.
• Actieve CZS-leukemie Bij patiënten die na screeningprocedures niet in aanmerking komen, wordt de reden voor het niet in aanmerking komen gedocumenteerd in het screeninglogboek. Voor deze patiënten worden geen verdere gegevens verzameld in het CRF.