Pilottitutkimus hematologisen vasteen arvioimiseksi potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia tai korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä ja jotka saavat monoterapiaa Exjadella (Deferasirox)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on korkea riski MDS tai AML Exjade Pilot arvioivat hematologista vastetta AML/MDS:ssä UPCC# 40413
• Äskettäin diagnosoitu akuutti myelooinen leukemia, joka ei ole ehdokas intensiiviseen induktiokemoterapiaan tutkijan arvion mukaan tai ei ole halukas intensiiviseen induktiokemoterapiaan TAI
• AML, joka on refraktaarinen tai uusiutunut ei-intensiivisen hoidon jälkeen ja joka ei ole kandidaatti allogeeniseen siirtoon tällä hetkellä TAI
• MDS, IPSS 1,5 tai suurempi, intoleranssi tai sairauden eteneminen/vasteen puute hypometyloiville aineille.
• Ikä ≥ 18 vuotta ja pystyy antamaan riippumattoman tietoon perustuvan suostumuksen
• Seerumin ferritiini: Tutkimukseen osallistumista varten: seerumin ferritiini ≥ 500 ng/ml seulonnassa. Näytteet on otettava ilman samanaikaista infektiota. Jos verensiirto on suunniteltu, ota seerumin ferritiini ENNEN verensiirtoa.
• ECOG-suorituskykytila ​​0-2.
• Seksuaalisesti aktiivisten naisten on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tai heillä on oltava kliinisesti dokumentoitu täydellinen kohdun ja/tai munanpoisto tai munanjohtimien ligatointi tai heillä on oltava postmenopausaali (määritelty kuukautisten poistoksi vähintään 12 kuukauden ajan)

Poissulkemiskriteerit:

• Aiempi hoito intensiivisellä kemoterapialla AML:n vuoksi
• Aiempi hoito rautaa kelatoivilla aineilla viimeisen 6 kuukauden aikana.
• Seerumin kreatiniiniarvot yli 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella
• AST- tai ALT-arvot yli 5x normaalin ylärajaan verrattuna
• Nykyinen AML:n tai MDS:n hoito (vaatii ≥ 4 viikon poistumisjakso kaikille AML:n tai MDS:n hoitoon käytetyille aineille ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
• Nykyinen hydrahoito leukosytoosin hallintaan.
• Kliiniset tai laboratoriotodisteet aktiivisesta hepatiitti B- tai C-hepatiittitartunnasta (HBsAg ilman HBsAb:tä TAI HCV Ab positiivinen, HCV RNA-positiivinen ja ALT normaalin alueen yläpuolella). Jos kliinistä epäilyä aktiivisesta infektiosta ei ole, laboratoriotestejä hepatiitti B- tai C-statuksen arvioimiseksi ei vaadita seulonnassa.
• HIV-positiivisen testituloksen kliininen historia (ELISA tai Western blot). Seulonnassa ei vaadita laboratoriotestejä HIV-tilan arvioimiseksi.
• Kliininen tai itse raportoitu huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
• ECOG-suorituskykytila ​​> 2
• Hallitsematon systeeminen verenpainetauti
• Vaikea sydämen vajaatoiminta (NYHA III tai IV), johon liittyy hallitsematon ja/tai epästabiili sydän- tai sepelvaltimotauti, jota ei saada hallintaan tavanomaisella lääkehoidolla
• Rautakelaation aiheuttaman kliinisesti merkittävän silmätoksisuuden kliininen diagnoosi tai historia
• Systeemiset sairaudet (sydän-, verisuoni-, munuais-, maksa- jne.), jotka tutkijan mielestä estäisivät tutkimushoidon
• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Hoito systeemisellä tutkimuslääkkeellä viimeisen 4 viikon aikana tai paikallisella tutkimuslääkkeellä viimeisen 7 päivän aikana tai aiot saada muita tutkimuslääkkeitä tutkimukseen osallistumisen aikana
• Muu kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi merkittävästi muuttaa tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä
• Aiempi lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen tai potilaat, joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia ja/tai yhteistyöhaluttomia
• Hematopoieettinen kantasolusiirto MDS:n tai AML:n vuoksi.
• Aktiivinen keskushermoston leukemia Potilaiden, jotka todetaan kelpaamattomiksi seulontatoimenpiteiden jälkeen, kelpoisuuden syy kirjataan seulontalokiin. Näistä potilaista ei kerätä enempää tietoja CRF:ään.