Kísérleti vizsgálat az akut myeloid leukémiában vagy nagy kockázatú mielodiszpláziás szindrómában szenvedő betegek hematológiai válaszának felmérésére, akik Exjade (Deferasirox) monoterápiában részesülnek

Bevételi kritériumok:

• Magas kockázatú MDS-ben vagy AML-ben szenvedő betegek. Exjade Pilot AML/MDS UPCC# 40413 hematológiai választ értékelve
• Újonnan diagnosztizált akut myeloid leukémia, amely a vizsgáló megítélése szerint nem jelölt intenzív indukciós kemoterápiára, vagy nem hajlandó intenzív indukciós kemoterápián átesni VAGY
• AML, amely refrakter vagy nem intenzív kezelés után kiújult, és jelenleg nem jelölt allogén transzplantációra VAGY
• MDS, IPSS 1,5 vagy nagyobb, intolerancia vagy a betegség progressziója/hipometilező szerekre adott válasz hiánya.
• Életkor ≥ 18 év, és képes független, tájékozott beleegyezést adni
• Szérum ferritin: A vizsgálatba való beiratkozáshoz: szérum ferritin ≥ 500 ng/ml a szűréskor. A mintákat egyidejű fertőzés hiányában kell venni. Ha transzfúziót terveznek, vegyük le a szérum ferritint a transzfúzió ELŐTT.
• ECOG teljesítmény állapota 0-2.
• A szexuálisan aktív nőknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon vagy petevezeték-lekötésen kell átesniük, vagy posztmenopauzásnak kell lenniük (amely legalább 12 hónapig tartó amenorrhoeaként definiálható)

Kizárási kritériumok:

• Előzetes kezelés intenzív kemoterápiával az AML miatt
• Korábbi vaskelátképző szerekkel végzett kezelés az elmúlt 6 hónapban.
• A szérum kreatinin szintje több mint 1,5-szerese a normál érték felső határának
• Az AST vagy ALT szintje meghaladja a normál érték felső határának ötszörösét
• Az AML vagy MDS jelenlegi terápiája (≥ 4 hetes kiürülési időszak minden AML vagy MDS kezelésére használt szer esetében a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt).
• Jelenlegi terápia hidrával a leukocitózis szabályozására.
• Aktív Hepatitis B vagy Hepatitis C (HBsAg HBsAb hiányában VAGY HCV Ab pozitív HCV RNS pozitív és ALT a normál tartomány felett) fertőzés klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékai. Aktív fertőzés klinikai gyanúja hiányában a szűrés során nem szükséges laboratóriumi vizsgálatot végezni a hepatitis B vagy C állapot felmérésére.
• HIV-pozitív teszteredmény (ELISA vagy Western blot) klinikai kórtörténete. A szűrés során nem lesz szükség a HIV-státusz meghatározására szolgáló laboratóriumi vizsgálatokra.
• Klinikai vagy önmaga által jelentett kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében a beiratkozást megelőző 12 hónapon belül
• ECOG teljesítmény állapota > 2
• Nem kontrollált szisztémás magas vérnyomás
• Súlyos szívelégtelenség (NYHA III vagy IV), kontrollálatlan és/vagy instabil szív- vagy koszorúér-betegséggel, amely nem szabályozható szokásos orvosi kezeléssel
• A vaskelátképződéssel kapcsolatos, klinikailag jelentős szemtoxicitás klinikai diagnózisa vagy anamnézisében
• Szisztémás betegségek (szív- és érrendszeri, vese-, máj- stb.), amelyek a vizsgáló véleménye szerint megakadályoznák a vizsgálati kezelést
• Terhes vagy szoptató nők
• Kezelés szisztémás vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 4 hétben vagy helyi vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 7 napban, vagy más vizsgálati gyógyszer szedését tervezi a vizsgálatban való részvétel során
• Egyéb műtéti vagy egészségügyi állapot, amely jelentősen megváltoztathatja a vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
• Az orvosi kezelések be nem tartása a kórelőzményben, vagy olyan betegek, akiket potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartanak
• Hematopoietikus őssejt-transzplantáció MDS vagy AML esetén.
• Aktív központi idegrendszeri leukémia Azoknál a betegeknél, akikről kiderül, hogy a szűrési eljárások alkalmatlanok, az alkalmatlanság okát a szűrési naplóban dokumentálják. Ezekről a betegekről nem gyűjtenek további adatokat a CRF-ben.