Pilotstudie for å vurdere hematologisk respons hos pasienter med akutt myeloid leukemi eller høyrisiko myelodysplastiske syndromer som gjennomgår monoterapi med Exjade (Deferasirox)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med høyrisiko MDS eller AML Exjade Pilot vurderer hematologisk respons i AML/MDS UPCC# 40413
• Nydiagnostisert akutt myeloid leukemi, ikke en kandidat for intensiv induksjonskjemoterapi etter etterforskerens vurdering eller uvillig til å gjennomgå intensiv induksjonskjemoterapi ELLER
• AML som er refraktær eller residiverende etter behandling med et ikke-intensivt regime, og ikke en kandidat for allogen transplantasjon på dette tidspunktet ELLER
• MDS, IPSS 1,5 eller høyere, intolerant eller med sykdomsprogresjon/manglende respons på hypometylerende midler.
• Alder ≥ 18 år og i stand til å gi uavhengig informert samtykke
• Serumferritin: For påmelding til studien: serumferritin ≥ 500 ng/ml ved screening. Prøver må tas i fravær av samtidig infeksjon. Hvis transfusjon er planlagt, ta ut serumferritin FØR transfusjon.
• ECOG ytelsesstatus 0-2.
• Seksuelt aktive kvinner må bruke en effektiv prevensjonsmetode, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ooforektomi, eller tubal ligering eller være postmenopausale (definert som amenoré i minst 12 måneder)

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere behandling med intensiv kjemoterapi for AML
• Tidligere behandling med jernchelaterende midler i løpet av de siste 6 månedene.
• Serumkreatininnivåer større enn 1,5 ganger over den øvre normalgrensen
• AST- eller ALAT-nivåer større enn 5 ganger øvre normalgrense
• Gjeldende behandling for AML eller MDS (en ≥ 4 ukers utvaskingsperiode for ethvert middel som brukes til å behandle AML eller MDS før første dose av studiemedikamentet er nødvendig).
• Nåværende terapi med hydrea for å kontrollere leukocytose.
• Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv hepatitt B eller hepatitt C (HBsAg i fravær av HBsAb ELLER HCV Ab positiv med HCV RNA positiv og ALT over normalområdet) infeksjon. I fravær av klinisk mistanke om aktiv infeksjon, vil det ikke være nødvendig med laboratorietesting for å vurdere hepatitt B- eller C-status ved screening.
• Klinisk historie med HIV-positive testresultat (ELISA eller Western blot). Laboratorietesting for å vurdere HIV-status vil ikke være nødvendig ved screening.
• Klinisk eller selvrapportert historie med narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før påmelding
• ECOG-ytelsesstatus > 2
• Ukontrollert systemisk hypertensjon
• Alvorlig hjertesvikt (NYHA III eller IV), med ukontrollert og/eller ustabil hjerte- eller koronarsykdom som ikke kontrolleres av standard medisinsk behandling
• Klinisk diagnose eller historie med klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering
• Systemiske sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som etter utrederens oppfatning ville forhindre studiebehandling
• Gravide eller ammende kvinner
• Behandling med systemisk undersøkelsesmedisin i løpet av de siste 4 ukene eller aktuell undersøkelseslegemiddel innen de siste 7 dagene eller planlegger å motta andre undersøkelsesmedisiner mens du deltar i studien
• Annen kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisin
• Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige
• Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for MDS eller AML.
• Aktiv CNS-leukemi Pasienter som ikke er kvalifisert etter screeningsprosedyrer, vil ha årsaken til manglende valgbarhet dokumentert i screeningsloggen. Ingen ytterligere data vil bli samlet inn i CRF for disse pasientene.