Пилотное исследование для оценки гематологического ответа у пациентов с острым миелоидным лейкозом или миелодиспластическими синдромами высокого риска, получающих монотерапию препаратом Эксжад (Деферасирокс)

Критерии включения:

• Пациенты с высоким риском МДС или ОМЛ Exjade Pilot Оценка гематологического ответа при ОМЛ/МДС UPCC# 40413
• Недавно диагностированный острый миелоидный лейкоз, не являющийся кандидатом на интенсивную индукционную химиотерапию по мнению исследователя или не желающий проходить интенсивную индукционную химиотерапию ИЛИ
• ОМЛ, который является рефрактерным или рецидивирует после лечения неинтенсивным режимом, и в настоящее время не является кандидатом на аллогенную трансплантацию ИЛИ
• МДС, IPSS 1,5 или выше, непереносимость или прогрессирование заболевания/отсутствие ответа на гипометилирующие агенты.
• Возраст ≥ 18 лет и возможность дать независимое информированное согласие
• Ферритин сыворотки: Для включения в исследование: ферритин сыворотки ≥ 500 нг/мл при скрининге. Образцы должны быть получены при отсутствии сопутствующей инфекции. Если запланировано переливание, возьмите ферритин сыворотки ДО переливания.
• Состояние производительности ECOG 0-2.
• Сексуально активные женщины должны использовать эффективный метод контрацепции или должны пройти клинически подтвержденную тотальную гистерэктомию и/или овариэктомию, или перевязку маточных труб, или быть в постменопаузе (определяется как аменорея в течение не менее 12 месяцев)

Критерий исключения:

• Предыдущая терапия интенсивной химиотерапией ОМЛ
• Предшествующая терапия железохелатирующими агентами в течение последних 6 месяцев.
• Уровень креатинина в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы.
• Уровни АСТ или АЛТ более чем в 5 раз превышают верхний предел нормы
• Текущая терапия ОМЛ или МДС (требуется период вымывания ≥ 4 недель для любого агента, используемого для лечения ОМЛ или МДС, до первой дозы исследуемого препарата).
• Текущая терапия гидреей для контроля лейкоцитоза.
• Клинические или лабораторные признаки активного гепатита В или гепатита С (HBsAg при отсутствии HBsAb ИЛИ положительный результат на антитела к ВГС с положительной реакцией на РНК ВГС и уровень АЛТ выше нормы). При отсутствии клинических подозрений на активную инфекцию лабораторные анализы для оценки статуса гепатита В или С при скрининге не требуются.
• Клиническая история положительного результата теста на ВИЧ (ИФА или Вестерн-блоттинг). Лабораторное тестирование для оценки ВИЧ-статуса при скрининге не требуется.
• Клиническая или самостоятельная история злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до зачисления
• Статус производительности ECOG> 2
• Неконтролируемая системная гипертензия
• Тяжелая сердечная недостаточность (NYHA III или IV) с неконтролируемым и/или нестабильным заболеванием сердца или коронарной артерии, не контролируемым стандартной медикаментозной терапией
• Клинический диагноз или история клинически значимой глазной токсичности, связанной с хелатированием железа
• Системные заболевания (сердечно-сосудистые, почечные, печеночные и др.), которые, по мнению исследователя, препятствуют проведению исследуемого лечения.
• Беременные или кормящие женщины
• Лечение системным исследуемым препаратом в течение последних 4 недель или местным исследуемым препаратом в течение последних 7 дней или планирование приема других исследуемых препаратов во время участия в исследовании
• Другое хирургическое или медицинское состояние, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение исследуемого препарата.
• История несоблюдения медицинских режимов или пациентов, которые считаются потенциально ненадежными и / или не сотрудничающими
• Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при МДС или ОМЛ.
• Активный лейкоз ЦНС Пациенты, признанные непригодными после процедур скрининга, должны иметь причину неприемлемости, задокументированную в журнале скрининга. Никакие дополнительные данные не будут собираться в CRF для этих пациентов.