Exjade（Deferasirox）による単剤療法を受けている急性骨髄性白血病または高リスク骨髄異形成症候群の患者における血液学的反応を評価するパイロット研究

包含基準:

• 高リスクの MDS または AML の患者 AML/MDS における血液学的反応を評価する Exjade パイロット UPCC# 40413
• -新たに診断された急性骨髄性白血病、治験責任医師の判断による集中的な導入化学療法の候補ではない、または集中的な導入化学療法を受けることを望まない、または
• -非集中的なレジメンによる治療後に難治性または再発したAMLで、現時点で同種移植の候補ではない、または
• MDS、IPSS 1.5以上、不耐性または疾患の進行/低メチル化剤に対する反応の欠如。
• -年齢が18歳以上で、独立したインフォームドコンセントを提供できる
• -血清フェリチン：研究への登録について：スクリーニング時の血清フェリチン≧500 ng / mL。 サンプルは、付随する感染がない状態で取得する必要があります。 輸血が予定されている場合は、輸血の前に血清フェリチンを採取してください。
• ECOGパフォーマンスステータス0-2。
• 性的に活発な女性は、効果的な避妊法を使用するか、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、または卵管結紮術を受けているか、閉経後（少なくとも12か月の無月経と定義）である必要があります。

除外基準:

• -AMLに対する強力な化学療法による以前の治療
• -過去6か月以内の鉄キレート剤による以前の治療。
• -血清クレアチニンレベルが正常上限の1.5倍以上
• 正常上限の5倍を超えるASTまたはALTレベル
• -AMLまたはMDSの現在の治療法（治験薬の初回投与前に、AMLまたはMDSの治療に使用される薬剤の4週間以上のウォッシュアウト期間が必要です）。
• 白血球増加を制御するためのヒドレアによる現在の治療。
• -活動性のB型肝炎またはC型肝炎の臨床的または実験的証拠（HBsAbの非存在下でのHBsAgまたはHCV RNA陽性および正常範囲を超えるALTを伴うHCV Ab陽性）感染。 活動性感染の臨床的疑いがない場合、B型またはC型肝炎の状態を評価するための臨床検査はスクリーニング時に必要ありません。
• -HIV陽性検査結果の病歴（ELISAまたはウエスタンブロット）。 スクリーニングでは、HIV の状態を評価するための臨床検査は必要ありません。
• -登録前の12か月以内の薬物またはアルコール乱用の臨床的または自己報告された履歴
• ECOGパフォーマンスステータス> 2
• コントロールされていない全身性高血圧
• 重度の心不全（NYHA IIIまたはIV）、制御不能および/または不安定な心臓または冠動脈疾患を伴う標準的な医学療法では制御されない
• -鉄キレート化に関連する臨床的に関連する眼毒性の臨床診断または病歴
• -研究者の意見では研究治療を妨げる全身性疾患（心血管、腎臓、肝臓など）
• 妊娠中または授乳中の女性
• -過去4週間以内の全身治験薬または過去7日以内の局所治験薬による治療、または研究に参加している間に他の治験薬を受け取る予定
• -研究薬物の吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のあるその他の外科的または医学的状態
• -潜在的に信頼できない、および/または協力的でないと考えられる医療レジメンまたは患者への不遵守の歴史
• MDSまたはAMLに対する造血幹細胞移植。
• 活動性中枢神経系白血病 スクリーニング手順後に不適格であることが判明した患者は、不適格の理由がスクリーニングログに記録されます。 これらの患者については、CRF でそれ以上のデータは収集されません。